Setelah Menunggu 20 Tahun, Obat Baru Untuk Penyakit Anemia Sel Sabit Siap Dipasarkan

Artikel Terkait

FDA telah menyetujui 2 metode administrasi baru untuk tablet obat antikejang (ASM) cenobamate (Xcopri; SK Biopharmaceuticals).

18 jam ago

FDA Menyetujui Idecabtagene Vicleucel untuk Multiple Myeloma Setelah 2 atau Lebih Jalur Terapi

19 jam ago

FDA Menerima sBLA untuk Bimekizumab-bkzx dalam Pengobatan Hidradenitis Supurativa

19 jam ago

farmasetika.com – Badan POM-nya Amerika (FDA) baru-baru ini telah menyetujui Endari (serbuk oral L-glutamine) bagi pasien usia lima tahun ke atas dengan penyakit sel sabit untuk mengurangi komplikasi berat yang terkait dengan kelainan darah.

“Endari adalah pengobatan pertama yang disetujui untuk pasien dengan penyakit sel sabit dalam hampir kurun waktu 20 tahun terakhir,” kata Richard Pazdur, MD, direktur dari Hematologi dan Onkologi di Pusat Evaluasi dan Penelitian Obat FDA dan direktur Onkologi FDA

“Sampai sekarang, hanya ada satu obat lain yang telah disetujui untuk pasien yang menjalani kondisi serius dan melemahkan ini.” Lanjutnya

Apa itu penyakit sel sabit?

Penyakit sel sabit atau sickle cell adalah kelainan darah yang diwariskan dimana sel darah merah terbentuk secara tidak normal (dalam bentuk sabit atau sabit).

Sel darah ini membatasi aliran pembuluh darah dan membatasi pengiriman oksigen ke jaringan tubuh, yang menyebabkan rasa sakit dan kerusakan organ yang parah.

Menurut National Institutes of Health, sekitar 100.000 orang di Amerika Serikat memiliki penyakit sel sabit. Penyakit ini paling sering terjadi di Afrika-Amerika, Latin dan kelompok minoritas lainnya. Harapan hidup rata-rata untuk pasien penyakit sel sabit di Amerika Serikat adalah sekitar 40 sampai 60 tahun.

Uji klinik Endari

Keamanan dan kemanjuran Endari dipelajari dalam percobaan acak pada pasien usia lima sampai 58 tahun dengan penyakit sel sabit yang memiliki dua atau lebih krisis yang menyakitkan dalam 12 bulan sebelum pelaksanaan uji klinik.

Pasien diberi pengobatan secara acak dengan Endari atau plasebo, dan pengobatan dievaluasi selama 48 minggu. Pasien yang diobati dengan Endari mengalami lebih sedikit kunjungan ke rumah sakit karena rasa sakit yang diobati dengan narkotika atau ketorolac parenteral (rata-rata sel sabit) rata-rata dibandingkan dengan pasien yang menerima plasebo (median 3 vs median 4), lebih sedikit rawat inap untuk sel sabit (median 2 vs median 3), dan lebih sedikit hari di rumah sakit (rata-rata 6,5 ​​hari vs median 11 hari).

Pasien yang menerima Endari juga memiliki lebih sedikit kejadian sindroma dada akut (komplikasi penyakit sel sabit yang mengancam jiwa) dibandingkan dengan pasien yang menerima plasebo (8,6 persen vs 23,1 persen).

Efek samping

Efek samping yang umum dari Endari meliputi konstipasi, mual, sakit kepala, sakit perut, batuk, nyeri pada ekstremitas, nyeri punggung dan nyeri dada.

Sumber :FDA approves new treatment for sickle cell disease. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm566084.htm (diakses 11 Juli 2017)