FDA Setujui Terapi Pertama untuk Obati Kanker yang Sangat Langka

Majalah Farmasetika – Aadi Bioscience mengumumkan bahwa FDA telah menyetujui obat intravena Fyarro (partikel terikat protein sirolimus untuk suspensi yang dapat disuntikkan) untuk pengobatan tumor sel epiteloid perivaskular ganas yang tidak dapat direseksi secara lokal atau metastasis, yang dikenal sebagai PEComa. Aadi berbagi bahwa persetujuan ini menandai terapi pertama untuk indikasi ini.

PEComa ganas adalah keluarga tumor ultra-langka yang muncul pada kurang dari satu dari satu juta orang di seluruh dunia setiap tahun. PEComa adalah sekelompok tumor jaringan lunak yang menunjukkan diferensiasi sel epitel perivaskular (PEC).

Mereka mungkin jinak, ganas, atau potensi ganas yang tidak pasti. Mereka adalah bentuk sarkoma yang terbentuk di jaringan lunak seperti lambung, usus, paru-paru dan organ reproduksi wanita, bersama dengan organ genitourinari termasuk ginjal dan kandung kemih. Gejala PEComa ganas bervariasi dari satu orang ke orang lain, dan presentasi didasarkan pada lokasi dan subtipe tumor. PEComas dapat terjadi di berbagai bagian tubuh.

Prognosis untuk pasien dengan PEComa ganas sangat buruk, dan setelah pengobatan dengan kemoterapi, kelangsungan hidup rata-rata hanya sekitar 16 bulan. Diperkirakan ada sekitar 100 hingga 300 pasien baru per tahun di AS. Sebelum persetujuan Fyarro, tidak ada perawatan yang dirancang khusus untuk pasien PEComa. Hampir tiga perempat pasien akan mengembangkan penyakit metastasis, paling sering ke paru-paru atau hati, dalam satu tahun diagnosis.

Neal Desai, pendiri, presiden dan CEO Aadi Bioscience, berbagi dalam sebuah pernyataan: “Persetujuan Fyarro adalah peristiwa penting tidak hanya untuk Aadi tetapi, yang penting, untuk pasien PEComa ganas lanjut. Kami tegaskan kembali bahwa kami semua di Aadi sangat berterima kasih kepada semua orang dengan PEComa ganas tingkat lanjut, keluarga dan pengasuh mereka, serta para profesional kesehatan yang memungkinkan studi klinis Fyarro.”

Sumber

FDA approve first therapy to treat ultra-rare cancer http://www.pharmafile.com/news/596878/fda-approve-first-therapy-treat-ultra-rare-cancer