Majalah Farmasetika – Primary Biliary Cholangitis (PBC), sebelumnya dikenal sebagai Primary Biliary Cirrhosis, adalah penyakit hati kronis yang terutama mempengaruhi saluran empedu. Saluran empedu adalah tabung kecil yang membawa empedu, cairan pencernaan, dari hati ke usus kecil. Pada PBC, sistem kekebalan tubuh secara keliru menyerang dan menghancurkan saluran-saluran empedu, yang menyebabkan peradangan dan jaringan parut. PBC dianggap sebagai penyakit autoimun, yang berarti bahwa sistem kekebalan tubuh secara keliru menargetkan sel-sel sehatnya sendiri. Hal ini lebih sering terjadi pada wanita, biasanya didiagnosis antara usia 30 dan 60, meskipun dapat terjadi pada pria dan pada usia berapa pun. Sebagai PBC berlangsung, kerusakan pada saluran-saluran empedu dapat menyebabkan penumpukan empedu di hati, yang menyebabkan kerusakan hati dan disfungsi. Seiring waktu, ini dapat menyebabkan sirosis, suatu kondisi di mana hati menjadi bekas luka dan tidak dapat berfungsi dengan baik. PBC ditandai dengan gangguan aliran empedu (dikenal sebagai kolestasis) dan akumulasi asam empedu beracun di hati, yang menyebabkan peradangan dan penghancuran saluran empedu di dalam hati dan menyebabkan peningkatan kadar alkali fosfatase (ALP), alanin transaminase (ALT) dan gamma-glutamyl transferase (GGT), enzim yang ditemukan terutama di hati, serta bilirubin total. Gejala PBC yang paling umum adalah pruritus dan kelelahan, yang dapat melemahkan bagi sebagian pasien. Perkembangan PBC dikaitkan dengan peningkatan risiko kematian terkait hati.
Pada tahun 2024 Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui bahwa Livdelzi (seladelpar) dapat digunakan untuk pengobatan kolangitis bilier primer (PBC) yang dikombinasikan dengan asam ursodeoxycholic (UDCA) pada pasien dewasa yang memiliki respons yang tidak cukup terhadap UDCA, atau sebagai monoterapi pada pasien yang tidak dapat mentolerir UDCA. Penggunaan Livdelzi (seladelpar) tidak dianjurkan untuk pasien yang memiliki sirosis dekompensasi. Persetujuan mempercepat Livdelzi (seladelpar) untuk pengobatan PCB karena berdasarkan pada penelitian ini, 62% peserta yang mengonsumsi Livdelzi (seladelpar) mencapai hasil titik akhir utama dari respons biokimia komposit pada bulan ke-12, dibandingkan dengan 20% peserta yang menggunakan plasebo. Pengobatan dengan Livdelzi (seladelpar) menyebabkan normalisasi nilai alkali fosfatase (ALP), penanda kolesstatik yang merupakan prediktor risiko transplantasi hati dan kematian, pada 25% peserta uji coba pada bulan ke-12. Perubahan ini tidak terlihat pada pasien dengan percobaan yang menerima plasebo. Perubahan dari skor pruritus dasar pada bulan ke-6 adalah titik akhir sekunder utama; pasien yang diobati dengan Livdelzi (seladelpar) menunjukkan penurunan pruritus (gatal kronis) yang signifikan secara statistik dibandingkan dengan plasebo.
Livdelzi (seladelpar) adalah agonis PPAR-delta oral, atau delpar, untuk pengobatan kolangitis bilier primer (PBC). PPAR-delta telah terbukti mengatur jalur metabolik dan penyakit hati yang kritis. Data praklinis dan klinis mendukung kemampuannya untuk mengatur gen yang terlibat dalam sintesis asam empedu, peradangan, metabolisme lipid dan transportasi dan fibrosis. Livdelzi (seladelpar) memiliki potensi untuk membantu memenuhi kebutuhan pasien yang hidup dengan PBC yang belum terpenuhi saat ini, sebagai pengobatan pertama dan satu-satunya yang mencapai pengurangan yang signifikan secara statistik di seluruh respons biokimia, normalisasi alkali fosfatase (ALP), dan pruritus versus plasebo. Pruritus adalah gejala umum yang secara signifikan dapat mengganggu kualitas hidup pada penderita PBC.
Reaksi merugikan yang paling umum (≥5%) dengan LIVDELZI (SELADELPAR) adalah sakit kepala (8%), sakit perut (7%), mual (6%), perut kembung (6%), dan pusing (5%).
Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) menyetujui penggunaan Livdelzi (seladelpar) untuk pengobatan PBC pada tahun 2024. PCB adalah penyakit hati kronis yang ditandai dengan peradangan dan kerusakan pada saluran empedu, yang menyebabkan gangguan aliran empedu dan kerusakan hati. Livdelzi (seladelpar) diindikasikan untuk digunakan dalam kombinasi dengan asam ursodeoxycholic (UDCA) pada pasien dewasa dengan PBC yang memiliki respons yang tidak memadai terhadap UDCA atau sebagai monoterapi pada pasien yang tidak dapat mentolerir UDCA.
https://www.gilead.com/news-and-press/press-room/press-releases/2024/8/gileads-livdelzi-seladelpar-granted-accelerated-approval-for-primary-biliary-cholangitis-by-us-fda
https://www.gilead.com/news-and-press/press-room/press-releases/2024/8/gileads-livdelzi-seladelpar-granted-accelerated-approval-for-primary-biliary-cholangitis-by-us-fda
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK459209
Majalah Farmasetika - Staphylococcus aureus, merupakan patogen Gram-positif, Koagulase-Positif yang termasuk dalam Staphylococcaceae dengan bentuk…
Majalah Farmasetika - Myelodysplastic syndroms (MDS) adalah penyakit langka yang mengancam jiwa. Penyakit ini dibedakan…
Penyakit Paru Obstruktif Kronik (PPOK) menduduki peringkat ke-6 dari 10 penyebab kematian di Indonesia dan…
FDA, atau merupakan Badan Pengawas Obat dan Makanan di Amerika Serikat setiap tahunnya secara resmi…
Majalah Farmasetika - RYZNEUTA (Efbemalenograstim alfa-vuxw) telah disetujui oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika…
Majalah Farmastika - Alzheimer merupakan penyakit global serta dengan terapi yang terbatas. Di Asia Tenggara…