Defitelio, Obat Satu-satunya di Dunia Untuk Kelainan Transplantasi Sel Punca

Defitelio, Obat Satu-satunya di Dunia Untuk Kelainan Transplantasi Sel Punca. AS Food and Drug Administration (FDA) telah merilis (30/3) Defitelio (defibrotide natrium) untuk mengobati orang dewasa dan anak-anak yang memiliki penyakit veno-occlusive (veno-occlusive disease/VOD) hati/liver dengan ginjal atau paru-paru mengalami kelainan setelah mereka menerima transplantasi sel punca/stem sel (stem cell) dari darah atau sumsum tulang yang disebut hematopoietic stem cell transplantation (HSCT).

Ini adalah terapi yang disetujui FDA pertama kali di Amerika untuk pengobatan VOD hati parah, kondisi liver yang langka dan mengancam jiwa. Obat ini sebelumnya telah diedarkan di Eropa dan menjadi obat satu-satunya untuk rerapi VOD hati.

HSCT adalah prosedur yang dilakukan pada beberapa pasien untuk mengobati kanker darah atau sumsum tulang tertentu. Segera sebelum prosedur HSCT, pasien menerima kemoterapi. Kondisi VOD Hati dapat terjadi pada pasien yang menerima kemoterapi dan HSCT.

VOD hati adalah suatu kondisi di mana beberapa pembuluh darah di hati terblokir, menyebabkan pembengkakan dan penurunan aliran darah di dalam hati, yang dapat menyebabkan kerusakan hati.

Dalam bentuk yang paling parah dari VOD hati, pasien juga bisa mengalami gagal ginjal dan paru-paru. Kurang dari 2 persen pasien mengembangkan VOD hati yang berat setelah HSCT, tapi sebanyak 80 persen pasien yang mengembangkan hati VOD parah tidak bertahan hidup.

“Persetujuan dari Defitelio mengisi kebutuhan yang signifikan dalam komunitas transplantasi untuk mengobati komplikasi yang jarang tetapi sering fatal pada pasien yang menerima kemoterapi dan HSCT,” kata Richard Pazdur, MD, direktur Kantor Hematologi dan Onkologi Produk di FDA Pusat Evaluasi dan Penelitian obat.

Khasiat Defitelio diteliti di 528 pasien yang dirawat di tiga studi: dua uji klinis prospektif dan studi perluasan akses. Para pasien yang terdaftar dalam semua tiga studi memiliki diagnosis hati VOD dengan kelainan hati atau ginjal setelah HSCT.

Studi ini mengukur persentase pasien yang masih hidup 100 hari setelah HSCT (keseluruhan survival). Dalam tiga penelitian, 38-45 persen pasien yang diobati dengan Defitelio masih hidup 100 hari setelah HSCT. Berdasarkan laporan yang diterbitkan dan analisis data pasien-tingkat, tingkat kelangsungan hidup yang diharapkan 100 hari setelah HSCT akan mungkin 21 sampai 31 persen untuk pasien dengan VOD hati yang berat yang hanya menerima perawatan suportif atau intervensi selain Defitelio.

Efek samping yang paling umum dari Defitelio termasuk tekanan abnormal rendah darah (hipotensi), diare, muntah, mual dan mimisan (epistaksis). Serius potensi efek samping dari Defitelio yang diidentifikasi termasuk perdarahan (hemorrhage) dan reaksi alergi. Defitelio tidak boleh digunakan pada pasien yang mengalami komplikasi perdarahan atau yang sedang mengkonsumsi obat pengencer darah atau obat-obatan lain yang mengurangi kemampuan tubuh untuk membentuk gumpalan.

FDA memberikan Defitelio sebagai aplikasi prioritas dalam meninjau status yang memfasilitasi dan mempercepat pengembangan dan peninjauan obat-obatan tertentu dalam terang potensi mereka untuk bermanfaat bagi pasien dengan kondisi serius atau mengancam jiwa.

Defitelio dipasarkan oleh Jazz Pharmaceutical berbasis di Palo Alto, California.

Sumber : FDA