560 Obat Baru Sedang dikembangkan di Amerika Untuk Terapi Penyakit Langka

560 Obat Baru Sedang dikembangkan di Amerika Untuk Terapi Penyakit Langka. Sebuah laporan terbaru (9/5) yang berjudul “Obat-obatan dalam Riset dan Pengembangan untuk Penyakit Langka,” yang dikeluarkan oleh organisasi non profit PhRMA (the Pharmaceutical Research and Manufacturers of America) memberikan gambaran perkembangan penelitian obat baru terkini.

Dalam laporan ini menggambarkan 560 perawatan baru sedang dalam cetak biru penelitian biofarmasi di dunia khususnya untuk 30 juta orang Amerika yang saat ini hidup dengan penyakit langka yang memiliki sedikit atau tidak ada pilihan pengobatan, termasuk pasien dengan beberapa penyakit myeloma, cystic fibrosis, amyotrophic lateral sclerosis (ALS) dan gangguan kekurangan enzim.

Obat-obatan ini dalam pengembangan memanfaatkan pendekatan baru untuk menargetkan penyakitnya yang meliputi:

• 151 untuk kanker langka dan 82 untuk kanker darah yang langka;
• 148 untuk kelainan genetik, termasuk cystic fibrosis dan atrofi otot tulang belakang;
• 38 untuk gangguan neurologis, termasuk ALS dan kejang-kejang;
• 31 untuk penyakit menular, termasuk infeksi bakteri langka dan hepatitis, dan
• 25 untuk penyakit autoimun/imunoterapi, termasuk sclerosis sistemik dan arthritis juvenile.

Gangguan neurologis ALS, juga dikenal sebagai penyakit Lou Gehrig, adalah salah satu penyakit langka yang belum ditemukan obatnya. Terapi baru yang dalam pengembangan ini adalah langkah ke arah membantu pasien dan keluarga mereka untuk mengelola penyakit ini, serta orang lain yang membutuhkan pengobatannya .

Perusahaan biofarmasi terus merintis pengembangan pengobatan baru untuk pasien yang hidup dengan penyakit langka. Upaya ini merupakan upaya kolaboratif perusahaan biofarmasi dengan asosiasi kelompok penyakit seperti asosiasi ALS (The ALS Association) dan kelompok pasien dengan penyakit serupa, mereka yang terkena dampak penyakit langka dapat membuat kemajuan perkembangan penelitian ini.

Sumber : http://catalyst.phrma.org/new-phrma-report-medicines-in-development-for-patients-with-rare-diseases-demonstrate-the-promise-of-innovation?