Kini Telah Hadir Terapi Gen Strimvelis dari GSK Untuk Imunodefisiensi

Kini Telah Hadir Terapi Gen Strimvelis dari GSK Untuk Imunodefisiensi. Perusahan farmasi GlaxoSmithKline (GSK) yang berbasis di Brentford, London, Inggris, bersama-sama dengan Fondazione Telethon dan Ospedale San Raffaele, mengumumkan (27/5) bahwa Komisi Eropa telah memberikan izin edar untuk terapi gen Strimvelis untuk pengobatan anak-anak dengan imunodefisiensi parah akibat kekurangan deaminase adenosin (ADA-SCID).

Produsen obat tersebut mencatat bahwa terapi yang terdiri dari autologus CD34 + sel ditransduksi untuk mengekspresikan ADA, adalah terapi gen korektif pertama bagi anak-anak di Eropa bahkan Dunia.

Martin Andrews, kepala unit penyakit langka GlaxoSmithKline, mengatakan “ini adalah awal dari sebuah bab baru dalam pengobatan penyakit genetik langka dan kami berharap bahwa pendekatan terapi ini juga bisa digunakan untuk membantu pasien dengan penyakit langka lainnya di masa depan.”

Persetujuan Strimvelis didukung oleh data klinis yang dikumpulkan dari 18 anak yang diobati dengan terapi ini. 12 anak-anak yang berpartisipasi dalam studi penting masih hidup selama tiga tahun setelah perawatan, sementara studi lainnya menunjukkan semua pasien yang dirawat saat ini masih hidup setelah median tindak lanjut dari tujuh tahun.

GlaxoSmithKline, Fondazione Telethon dan Ospedale San Raffaele awalnya mendaftarkan Strimvelis, yang sebelumnya dikenal sebagai GSK2696273, untuk persetujuan Eropa untuk pengobatan ADA-SCID pada Mei tahun lalu. Komite Eropa terkait Produk Obat untuk Manusia mengeluarkan pendapat positif bulan lalu tentang persetujuan dukungan dari terapi.

GlaxoSmithKline belum memberikan rincian tentang harga Strimvelis, meskipun seseorang yang dekat dengan perusahaan mengatakan bulan lalu bahwa harga terapi kurang dari $ 1 juta. GlaxoSmithKline kepala R & D Patrick Vallance mengatakan produsen obat tersebut akan membuat Strimvelis dan terapi gen lain mudah diakses oleh pasien. “Kami benar-benar berkomitmen untuk mendapatkan harga yang tepat,” Vallance menyatakan,  “sudah jelas bahwa Anda tidak dapat menetapkan harga yang terjangkau.”menambahkan.

Sebelumnya, Terapi gen Glybera (alipogene tiparvovec) memperoleh izin edar di Eropa pada tahun 2012, untuk digunakan pada pasien dengan defisiensi lipoprotein lipase yang mengalami berulang pankreatitis akut. Terapi ini kemudian diluncurkan dengan biaya 1,1 juta euro ($ 1.2 juta).

Sumber : https://www.firstwordpharma.com