GSK Kembangkan Pengobatan Masa Depan dengan Terapi Sel dan Gen

e-farmasetika (13/6/2016). Inggris. Salah satu perusahaan farmasi terbesar di dunia, Glaxo Smith Kline (GSK) terus fokus dalam mengembangkan era baru dalam pengobatan di masa depan yakni terapi gen dan sel.

Setelah penemuan  struktur DNA oleh James Watson dan Francis Crick pada tahun 1953, kemajuan yang signifikan mulai terlihat dalam pemahaman tentang penyakit yang disebabkan oleh gen yang rusak.

Hal ini telah menyebabkan para ilmuwan untuk bertanya, “Jika kita dapat menentukan gen yang rusak dan memperbaikinya, kita bisa berpotensi menemukan cara untuk mengobati penyakit genetik yang begitu dahsyat bagi pasien dan keluarga mereka?”

Menjawab pertanyaan ini para ilmuwan telah berusaha untuk melakukannya di bidang yang berkembang pesat saat ini, yakni terapi sel dan gen, suatu pendekatan inovatif untuk obat personal yang melibatkan perbaikan atau penggantian gen yang cacat, sel-sel atau jaringan dengan menggunakan teknik pemotongan DNA.

Perintis penelitian

Dalam perkembangannya selama beberapa dekade, penelitian belum memberikan hasil positif. Pada 1990-an, ketika penelitian itu dalam masa pertumbuhan, beberapa pasien yang menerima terapi gen yang diteliti meninggal akibat terapi.

Tragisnya, pasien pertama meninggal menyusul reaksi kekebalan terhadap virus yang telah disiapkan untuk memberikan gen terapeutik. Penelitian lainnya mengembangkan leukemia ketika versi virus yang digunakan untuk “menyuntikkan” sel dengan DNA yang benar secara tidak sengaja “menghidupkan” gen penyebab kanker.

Ini merupakan kemunduran besar. Namun, ketekunan ilmuwan di seluruh dunia meningkat keyakinan bahwa sel dan terapi gen bisa datang seiring waktu.

Hasil yang menggembirakan telah terlihat di imuno terapi kanker dan penyakit tertentu termasuk hemofilia B, gangguan penyimpanan lisosomal dan berbagai penyakit langka lainnya.

Keterlibatan GSK 

GSK telah terlibat dalam terapi sel dan gen sejak tahun 2010, bekerja dengan Fondazione Telethon dan Ospedale San Raffaele, bertindak bersama San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-TIGET), pusat penelitian terkemuka dunia untuk terapi gen sel induk di Italia. SR-TIGET telah menjadi pelopor dalam membawa terapi gen dari studi praklinis untuk penelitian pada pasien.

Program penelitian utama GSK dengan SR-TIGET difokuskan pada ADA-SCID (adenosine deaminase gabungan immunodeficiency parah) – penyakit yang sangat langka dan dahsyat di mana anak-anak tidak memiliki atau sistem kekebalan tubuh tidak berfungsi penuh dan tidak dapat melawan setiap infeksi sehari-harinya. Seorang anak mengembangkan ADA-SCID dengan mewarisi dua salinan rusak dari gen ADA, satu salinan dari setiap orangtua. GSK juga menyelidiki dua penyakit langka lainnya – metachromatic Leukodystrophy dan sindrom Wiskott-Aldrich.

GSK bekerja bersama tim di SR-TIGET untuk melanjutkan penelitian mereka, mendukung proyek dengan keahlian GSK dalam pengembangan obat-obatan, manufaktur dan lingkungan peraturan global.

GSK juga memperluas kegiatan pembangunan kita di luar penyakit langka. Pada tahun 2014, GSK mengadakan kerjasama dengan Adaptimmune, sebuah perusahaan spesialis riset yang mengeksplorasi potensi terapi gen untuk meningkatkan kemampuan sistem kekebalan tubuh untuk melawan kanker.

Sel dan terapi gen adalah dunia yang terpisah dari ‘obat konvensional’ yang dibuat di pabrik dan diresepkan untuk pasien melalui apotek mereka. Namun potensi menerapkan pendekatan ini (menggunakan sel pasien sendiri dan prosedur medis yang sangat khusus untuk merawat orang) meningkat untuk berbagai penyakit.

Visi GSK untuk terapi sel dan gen

GSK sedang membangun terapi sel dan gen sesuai kemampuan GSK dengan tujuan membantu lebih banyak pasien dengan berinvestasi didalamnya seperti kelompok multi-disiplin khusus dalam organisasi R & D GSK.

Penelitian ini memerlukan keterampilan khusus dan pengalaman untuk cepat menemukan teknologi baru, membangun teknik produksi baru, melibatkan pihak berwenang pada strategi pengembangan dan pendaftaran, mengatasi tantangan logistik dalam rantai pasokan dan mengidentifikasi cara untuk biaya-efektif skala-up yang sangat kompleks proses ilmiah.

Semua elemen ini diperlukan untuk berpotensi membuat teknologi ini menjadi kenyataan untuk pasien.

Seperti peluang di bidang ini terus muncul di daerah-daerah di luar penyakit langka dan kanker, visi kami adalah untuk terapi sel dan gen yang berdiri di samping molekul yang lebih umum digunakan dan pendekatan biofarmasi dalam pengembangan obat-obatan.

Hal ini menuntut perubahan cepat dalam berpikir. Sebuah babak baru dalam cerita yang dimulai oleh Watson dan Crick telah dimulai.

Sumber : http://www.gsk.com/en-gb/behind-the-science/innovation/cell-and-gene-therapy-a-new-era-of-medicine/