Regulator AS Pertimbangkan Pengujian Editing Gen CRISPR Pertama Pada Manusia

Majalah Farmasetika (Ed.4/Juni 2015). US federal safety board (regulator keamanan obat) minggu depan akan mempertimbangkan proposal penggunaan pertama pada manusia dari teknologi gen-editing CRISPR (Clustered regularly interspaced short palindromic repeats), menurut US National Institutes of Health (NIH).

Indikasi pengobatan yang diusulkan adalah terapi kekebalan di mana sel-sel darah pasien sendiri akan dihapus dan diubah secara genetik menggunakan teknologi layaknya gunting molekuler yang mampu memotong susunan DNA. Pengobatan kanker sebagai targetnya yang dikembangkan oleh University of Pennsylvania yang dirancang untuk menargetkan myeloma, melanoma, dan sarkoma.

Teknologi CRISPR diciptakan kurang dari empat tahun yang lalu, tetapi telah bergegas menuju aplikasi klinis. Sebuah perusahaan di Cambridge, Editas Medicine, sebelumnya mengatakan mereka berniat untuk memulai Uji Klinik pada tahun 2017 menggunakan CRISPR untuk mengobati penyakit mata yang langka.

Proposal baru untuk menggunakan CRISPR untuk mengedit sel kekebalan tubuh manusia bisa terjadi lebih cepat dari itu. Sayangnya University of Pennsylvania tidak segera menanggapi permintaan untuk memberikan komentar, dan waktu studi yang belum dapat ditentukan.

Universitas of Pennsylvania tengah merintis suatu bentuk terapi kanker di mana sel-sel darah seseorang yang dihapus, dimodifikasi secara genetik untuk menyerang kanker, dan kembali dimasukkan ke dalam aliran darah. Jenis sel yang diubah, yang disebut sel T, dimana memiliki pekerjaan menyerang dan menghancurkan bakteri serta sel sehat.

Kelompok yang meninjau proposal dari Komite Penasehat DNA rekombinan mempertimbangkan risiko dari penelitian yang melibatkan terapi gen dan juga menyelidiki laporan kematian dan efek samping. Sel T yang dimodifikasi bisa berbahaya karena mereka melewati pemeriksaan biasa dan menjaga sistem kekebalan tubuh yang bisa menyerang jaringan seseorang dengan sendirinya.

“Sedangkan penerapan teknologi editing gen baru dalam bidang ini memiliki potensi besar untuk meningkatkan kesehatan manusia, itu bukan tanpa kekhawatiran,” Carrie Wolinetz, associate director dari kebijakan ilmu pengetahuan di NIH, mengatakan dalam sebuah posting blog pribadinya.

Sel darah diedit dengan metode lain sebelumnya telah mencoba pada manusia untuk mengobati kondisi termasuk HIV dan, dalam contoh sebelumnya, leukemia. Namun teknologi CRISPR dianggap jauh lebih mudah digunakan. Proposal ini menawarkan contoh gelombang baru terapi sel desainer yang melibatkan rekayasa genetika lebih luas dari sebelumnya mungkin.

“Para peneliti di bidang transfer gen sangat antusias dengan potensi memanfaatkan CRISPR / Cas9 untuk memperbaiki atau menghapus mutasi yang terlibat dalam penyakit manusia banyak dalam waktu kurang dan dengan biaya lebih rendah daripada sistem editing gen sebelumnya,” kata Wolinetz.

Menurut abstrak yang diterbitkan oleh NIH,Universitas of Pennsylvania bermaksud untuk melakukan studi kecil pada manusia dari sel T yang direkayasa untuk mencari myeloma dan kanker lainnya. Apa yang baru adalah bahwa sel-sel juga akan diedit untuk menghapus dua gen.

Salah satu gen yang akan diedit, PD-1 yang merupakan kunci dari respon kekebalan tubuh. Tanpa itu, sel-sel T dapat mengatasi kemampuan tumor tertentu ‘untuk menghindari deteksi. Namun, menghapus kontrol tersebut juga dapat menimbulkan risiko baru untuk pasien.

Sumber : https://www.technologyreview.com/s/601717/first-human-test-of-crispr-proposed/