Spinraza, Obat Pertama Penyakit Genetik Langka ‘Spinal Muscular Atrophy’

farmasetika.com – Food and Administration (FDA) kemarin (23/12) menyetujui Spinraza (nusinersen), obat pertama yang disetujui untuk mengobati anak-anak dan orang dewasa dengan spinal muscular atrophy (SMA), penyakit genetik langka dan sering fatal mempengaruhi kekuatan otot dan gerakan.

Apa itu Spinal Muscular Atrophy (SMA)?

SMA adalah penyakit keturunan yang menyebabkan kelemahan gerakan dan otot karena hilangnya neuron motorik bawah yang mampu mengendalikan gerakan. Ada banyak variasi pengembangan penyakit tergantung usia, gejala dan tingkat pengembangan. Spinraza disetujui untuk digunakan di berbagai pasien atrofi otot tulang belakang. Spinraza adalah suntikan diberikan ke dalam cairan yang mengelilingi sumsum tulang belakang.

“Ada kebutuhan lama untuk pengobatan untuk atrofi tulang belakang otot, penyebab kematian secara genetik yang paling umum pada bayi, dan penyakit yang dapat mempengaruhi orang-orang pada setiap tahap kehidupan,” kata Billy Dunn, MD, direktur Divisi Neurologi Produk di FDA Pusat Evaluasi dan Penelitian Obat.

Uji klinis pada 121 pasien

Khasiat Spinraza ditunjukkan dalam uji klinis pada 121 pasien dengan SMA yang didiagnosis sebelum usia 6 bulan dan yang berusia kurang dari 7 bulan pada saat dosis pertama mereka. Pasien secara acak menerima suntikan Spinraza, ke dalam cairan yang mengelilingi sumsum tulang belakang, atau menjalani prosedur mock tanpa suntikan obat (tusukan kulit). Dua kali jumlah pasien yang menerima Spinraza dibandingkan dengan mereka yang menjalani prosedur mock. Uji klinis menilai persentase pasien dengan peningkatan tonggak bermotor, seperti kontrol kepala, duduk, kemampuan untuk menendang posisi terlentang, berguling, merangkak, berdiri dan berjalan.

82 dari 121 pasien yang memenuhi syarat untuk analisis ini. Empat puluh persen dari pasien yang diobati dengan Spinraza mencapai peningkatan tonggak bermotor sebagaimana didefinisikan dalam penelitian ini, sedangkan tidak ada pengujian pada pasien kontrol.

Tambahan studi klinis open-label terkontrol dilakukan pada pasien bergejala yang berkisar di usia 30 hari sampai 15 tahun pada saat dosis pertama, dan pada pasien presymptomatic yang berkisar di usia 8 hari untuk 42 hari pada saat dosis pertama. Studi-studi ini tidak memiliki kelompok kontrol dan karena itu lebih sulit untuk menafsirkan dari studi terkontrol, tetapi temuan muncul umumnya mendukung kemanjuran klinis ditunjukkan dalam uji klinis yang terkontrol pada pasien usia dini.

Efek samping yang ditemukan

Efek samping yang paling umum ditemukan pada peserta dalam uji klinis pada Spinraza adalah infeksi saluran pernapasan atas, infeksi pernapasan bawah dan sembelit. Peringatan dan tindakan pencegahan termasuk jumlah yang rendah platelet darah dan toksisitas ke ginjal (toksisitas ginjal). Toksisitas pada sistem saraf (neurotoksisitas) diamati pada hewan percobaan.

Sumber :

FDA approves first drug for spinal muscular atrophy. http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm534611.htm (Diakses 25 Desember 2016).