FDA Setujui Penggunaan Budesonide Pelepasan Tertarget untuk Pengobatan Nefropati Imunoglobulin A Primer

Majalah Farmasetika – Tarpeyo kini menjadi pengobatan pertama yang sepenuhnya disetujui oleh FDA untuk nefropati imunoglobulin A primer, berdasarkan ukuran fungsi ginjal.

FDA telah menyetujui budesonide dengan pelepasan bertarget (Tarpeyo; Calliditas Therapeutics AB) sebagai kapsul pelepasan tertunda yang ditunjukkan untuk mengurangi kehilangan fungsi ginjal pada orang dewasa dengan nefropati imunoglobulin A primer (IgAN) yang berisiko progresi, menurut siaran pers dari perusahaan.

Pada Desember 2021, Tarpeyo disetujui dengan percepatan berdasarkan penanda pengganti proteinuria dan kini menjadi pengobatan pertama yang sepenuhnya disetujui oleh FDA untuk IgAN berdasarkan fungsi ginjal, menurut siaran pers.

“Bukti pengurangan proteinuria yang berkelanjutan dan pengurangan klinis yang signifikan dalam kehilangan laju filtrasi glomerulus perkiraan (eGFR), yang dapat membantu memperlambat progresi menuju perawatan dialisis atau transplantasi, menyoroti potensi Tarpeyo sebagai agen yang memodifikasi penyakit dalam IgAN,” kata Richard Lafayette, MD, FACP, seorang reumatolog di Stanford Health Care, dalam siaran pers. “Tarpeyo memberikan pilihan pengobatan yang efektif bagi dokter dan pasien untuk membantu meningkatkan hasil penyakit.”

Persetujuan ini didasarkan pada data dari uji klinis NeflgArd, yang dirancang untuk menilai efikasi dan keamanan budesonide dengan pelepasan bertarget 16 mg sekali sehari dibandingkan dengan plasebo ditambah terapi penghambat sistem renin-angiotensin yang dioptimalkan pada orang dewasa dengan IgAN primer. Uji coba tersebut adalah studi fase 3, acak, multicenter yang melibatkan 350 individu dengan IgAN primer. Pengobatan diacak 1:1 dengan Tarpeyo atau plasebo selama 9 bulan, ditambah periode observasi tambahan 15 bulan tanpa obat uji, menurut siaran pers.

Tentang Uji NefiGard Nama Uji: Efikasi dan Keamanan Nefecon pada Pasien dengan Nefropati Primer IgA (Imunoglobulin A)

ID ClinicalTrials.gov: NCT03643965

Sponsor: Calliditas Therapeutics AB

Tanggal Selesai: Juli 2023

Titik akhir utama melibatkan rerata waktu bobot eGFR selama 2 tahun, yang terbukti memberikan manfaat statistik yang signifikan dengan Tarpeyo dibandingkan dengan plasebo. Efek tersebut terlihat pada bulan ketiga dan tidak tampak meningkat selama 2 tahun, menurut siaran pers. Pada akhir 2 tahun, terdapat perbedaan sekitar 5,9 mL/menit/1,73 m2 dalam perubahan rerata dari baseline pada eGFR antara Tarpeyo dan plasebo.

Selanjutnya, efek pada fungsi ginjal selama periode pengobatan 9 bulan berlanjut setelah selesai pengobatan dan akhir studi. Para peneliti mengatakan bahwa laju penurunan jangka panjang belum ditetapkan.

“Pengobatan IgAN pertama yang pernah mendapatkan persetujuan penuh berdasarkan fungsi ginjal ini merupakan cahaya harapan bagi seluruh komunitas nefropati imunoglobulin A dan menandakan langkah kritis dalam perang melawan IgAN,” kata Bonnie Schneider, direktur dan pendiri bersama IgAN Foundation, dalam siaran pers. “Yayasan ini sangat gembira dan secara pribadi ini sangat memuaskan dan validatif setelah hampir 20 tahun perjalanan sejak pendirian organisasi sukarela ini untuk meningkatkan kesadaran dan mempromosikan penelitian untuk IgAN.”

Dalam studi ini, reaksi merugikan paling umum dari Tarpeyo adalah edema perifer (17%), hipertensi (12%), kejang otot (12%), jerawat (11%), sakit kepala (10%), infeksi saluran pernapasan atas (8%), edema wajah (8%), peningkatan berat badan (7%), dispepsia (7%), dermatitis (6%), artralgia (6%), dan peningkatan jumlah sel darah putih (6%), menurut siaran pers.

Referensi

Calliditas Therapeutics announces full FDA approval of Tarpeyo, the only FDA-approved treatment for IgA nephropathy to significantly reduce the loss of kidney function. News release. Calliditas. December 20, 2023. Accessed December 21, 2023. https://www.calliditas.se/en/calliditas-therapeutics-announces-full-fda-approval-of-tarpeyo-the-only-fda-approved-treatment-for-iga-nephropathy-to-significantly-reduce-the-loss-of-kidney-function/