FDA Setujui Penggunaan Eplontersen untuk Pengobatan ATTRv-PN pada Pasien Dewasa

Majalah Farmasetika – Obat ini adalah obat pertama yang disetujui untuk pengobatan dewasa dengan polineuropati amyloidosis herediter transthyretin-mediated yang dapat diadminisrasikan sendiri.

FDA telah menyetujui eplontersen (Wainua; AstraZeneca, Ionis Pharmaceuticals) untuk pengobatan polineuropati amyloidosis herediter transthyretin-mediated (ATTRv-PN) pada orang dewasa. Persetujuan ini menjadikan eplontersen sebagai satu-satunya obat yang disetujui untuk pengobatan ATTRv-PN yang dapat diadminisrasikan sendiri dengan auto-injector.

“Orang dengan ATTRv-PN herediter, dan bentuk amyloidosis lainnya, seringkali keliru didiagnosis karena gejalanya dapat menyerupai kondisi lain. Perjalanan menuju diagnosis yang akurat seringkali menjadi perjalanan yang panjang dan sulit, dan sangat penting bahwa diagnosis yang tepat dan tepat waktu dibuat tidak hanya untuk individu yang mengalami gejala tetapi juga untuk keluarga dan orang-orang yang dicintai,” kata Isabelle Lousada, presiden dan CEO Amyloidosis Research Consortium, dalam siaran pers.

Eplontersen adalah obat oligonukleotida antisense yang terkonjugasi dengan ligand yang mengurangi produksi protein transthyretin (TRR) pada sumbernya, mengobati baik bentuk herediter maupun non-herediter dari amyloidosis transthyretin-mediated (ATTR). ATTRv-PN adalah penyakit yang menyebabkan kerusakan saraf perifer dengan disabilitas motor dalam waktu 5 tahun setelah diagnosis. Tanpa pengobatan, itu dapat fatal dalam satu dekade. Eplontersen sebelumnya telah diberikan status obat terlantar di Amerika Serikat dan Eropa untuk pengobatan ATTR.

“Terdapat kebutuhan medis mendesak untuk terapi baru bagi orang yang hidup dengan [ATTRv-PN]. Persetujuan Amerika Serikat [eplontersen] menawarkan pilihan pengobatan baru yang memberikan pengurangan konsisten dan berkelanjutan dalam konsentrasi TTR serum dibandingkan dengan baseline sambil menghentikan kemajuan penyakit dan meningkatkan kualitas hidup [QoL] bagi orang yang hidup dengan kondisi yang mematikan ini,” kata Ruud Dobber, wakil presiden eksekutif unit bisnis biopharmaceuticals, AstraZeneca, dalam siaran pers.

Persetujuan ini datang setelah hasil dari uji coba fase 3 NEURO-TTRansform, sebuah analisis interim acak, terbuka, global, berdurasi 35 minggu yang melibatkan pasien dewasa dengan stadium 1 atau 2 ATTRv-PN yang mengevaluasi efikasi dan keamanan eplontersen dibandingkan dengan plasebo, inotersen (Tegsedi; Ionis Pharmaceuticals). Perbandingan data efikasi dan keamanan eplontersen vs plasebo didasarkan pada data hingga minggu ke-66. Pasien diikuti selama pengobatan hingga minggu ke-85, pada saat itu mereka diberikan opsi untuk beralih ke studi perpanjangan terbuka.

Hasil studi menunjukkan bahwa pasien yang diobati dengan eplontersen mengalami manfaat yang konsisten dan berkelanjutan pada titik akhir serum TRR dan kerusakan neuropati. Titik akhir sekunder adalah QoL. Selain itu, hasil studi menunjukkan manfaat eplontersen di seluruh spektrum ATTRv-PN pada minggu ke-35, 66, dan 85. Efek samping paling umum yang dilaporkan oleh pasien yang diobati dengan eplontersen (≥9%) adalah penurunan kadar vitamin A serum (15%) dan muntah (9%).

“Banyak orang yang hidup dengan ATTRv-PN herediter tidak dapat sepenuhnya menikmati hidup mereka karena efek penyakit yang tak kenal lelah, progresif, dan melemahkan. Persetujuan [eplontersen] mewakili kemajuan yang berarti dalam pengobatan, memberikan bantuan kepada mereka yang hidup dengan ATTRv-PN dalam mengelola penyakit ini,” kata penyelidik studi Michael J. Polydefkis, MD, profesor neurologi di Sekolah Kedokteran Universitas Johns Hopkins, dalam siaran pers.

Referensi

Businesswire. WAINUA™ (eplontersen) Granted First-Ever Regulatory Approval in the US for the Treatment of Adults With Polyneuropathy of Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis.News release. December 21, 2023. Accessed December 22, 2023. https://www.businesswire.com/news/home/20231221289590/en