Emflaza, Obat Kortikosteroid Pertama untuk Semua Pasien Distrofi Otot Duchenne

farmasetika.com – Food and Drug Administration (FDA) Amerika Serikat hari ini (10/2/2017) mengumumkan persetujuan obat Emflaza (deflazacort), yang dikembangkan oleh Marathon Pharmaceuticals. Obat baru ini akan menjadi sebagai obat kortikosteroid pertama untuk distrofi otot Duchenne (Duchenne Muscular Dystrophy) di pasaran Amerika Serikat.

Apa itu Duchenne Muscular Dystrophy?

distrofi otot Duchenne (DMD) adalah kondisi yang paling umum dari distrofi otot. Gejala kelemahan otot biasanya mulai sekitar usia empat pada anak laki-laki dan memburuk dengan cepat. Selain itu, kehilangan otot terjadi pertama di kaki bagian atas dan panggul diikuti daerah lengan atas. Hal ini dapat mengakibatkan kesulitan berdiri.

DMD disebabkan oleh tidak adanya distrofin, sebuah protein yang membantu menjaga sel-sel otot utuh. Penyakit ini sering terjadi pada orang yang tidak memiliki riwayat keluarga yang dikenal dari kondisi dan terutama mempengaruhi anak laki-laki, tetapi dalam kasus yang jarang terjadi dapat mempengaruhi perempuan. DMD terjadi pada sekitar satu dari setiap 3.600 bayi laki-laki di seluruh dunia.

Orang dengan DMD semakin kehilangan kemampuan untuk melakukan kegiatan secara mandiri dan sering memerlukan penggunaan kursi roda oleh pada usia remaja. Ketika penyakit berkembang, gangguan kondisi jantung bisa mengancam jiwa. Pasien biasanya menyerah pada penyakit ini di usia 20-an atau 30-an; Namun, tingkat keparahan penyakit dan harapan hidup bervariasi.

Emflaza, Obat Kortekosteroid Pertama untuk Terapi Distrofi Otot Duchenne

Tablet dan suspensi oral Emflaza (deflazacort) diindikasikan untuk mengobati pasien usia 5 tahun dan lebih tua dengan DMD.

Emflaza adalah kortikosteroid yang bekerja dengan mengurangi peradangan dan mengurangi aktivitas sistem kekebalan tubuh.

Kortikosteroid biasanya digunakan untuk mengobati DMD di seluruh dunia. Ini adalah persetujuan FDA pertama dari setiap kortikosteroid untuk mengobati DMD dan persetujuan pertama deflazacort untuk penggunaan di Amerika Serikat.

“Ini adalah pengobatan pertama yang disetujui untuk berbagai pasien dengan Duchenne distrofi otot,” kata Billy Dunn, gelar M.D., direktur Divisi Neurologi Produk di FDA Pusat Evaluasi dan Penelitian Obat. “Kami berharap bahwa pilihan pengobatan ini akan menguntungkan banyak pasien dengan DMD.” lanjutnya.

Studi klinis deflazacort

Efektivitas deflazacort ditunjukkan dalam studi klinis dari 196 pasien laki-laki yang berusia 5 sampai 15 tahun pada awal pengujin dengan mutasi yang didokumentasikan dari gen distrofin dan timbulnya kelemahan sebelum usia 5.

Pada minggu ke 12, pasien yang memakai deflazacort memiliki perbaikan dalam penilaian klinis kekuatan otot di sejumlah otot dibandingkan dengan mereka yang mengambil plasebo. Stabilitas keseluruhan kekuatan otot rata dipertahankan sampai akhir studi pada minggu 52 pada pasien yang diobati deflazacort.

Dalam percobaan lain dengan 29 pasien laki-laki yang berlangsung 104 minggu, deflazacort menunjukkan keunggulan numerik atas plasebo pada penilaian dari rata-rata kekuatan otot. Selain itu, meskipun secara statistik tidak terkontrol untuk beberapa perbandingan, pasien deflazacort tampaknya kehilangan kemampuan untuk berjalan lebih lambat dibandingkan mereka yang diobati dengan plasebo.

Efek samping deflazacort

Efek samping yang disebabkan oleh Emflaza mirip dengan yang dialami dengan kortikosteroid lainnya. Efek samping yang paling umum termasuk muka yang bengkak (Cushingoid), berat badan, nafsu makan meningkat, infeksi saluran pernapasan atas, batuk, luar biasa frekuensi kencing siang (pollakiuria), pertumbuhan rambut yang tidak diinginkan (hirsutism) dan lemak yang berlebihan di sekitar perut (obesitas sentral) .

Efek samping lain yang kurang umum termasuk masalah dengan fungsi endokrin, peningkatan kerentanan terhadap infeksi, elevasi tekanan darah, risiko perforasi gastrointestinal, ruam kulit yang serius, perubahan perilaku dan suasana hati, penurunan kepadatan tulang dan masalah penglihatan seperti katarak .

Sumber :

1. FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy. http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm540945.htm (diakses 10 Februari 2017)
2. https://en.wikipedia.org/wiki/Duchenne_muscular_dystrophy (diakses 10 Februari 2017)