Obat Inhibitor C1 Esterase Pertama dari Plasma Manusia untuk Terapi Kelainan Genetik Kini Telah Hadir

farmasetika.com – Food and Drug Administration (FDA) Amerika Serikat telah menyetujui penghambat esterase C1 pertama di dunia berasal dari plasma manusia untuk pemberian subkutan yang digunakan untuk mencegah serangan angioedema herediter (HAE) pada pasien remaja dan orang dewasa.

Apa itu HAE?

Angioedema Herediter (HAE) adalah suatu kelainan genetik pada sistem kekebalan tubuh yang bersifat diturunkan dan menyebabkan terjadinya pembengkakan pada jaringan tubuh secara tiba-tiba dan bisa berulang.

Obat baru inhibitor C1 esterase

Haegarda (CSL Behring LLC) adalah konsentrat liofilisasi yang berasal dari plasma, dimurnikan, dipasteurisasi, dimurnikan dari donor plasma di AS. Haegarda diindikasikan untuk profilaksis rutin dalam pencegahan serangan HAE, namun tidak diindikasikan untuk pengobatan serangan HAE akut.

Khasiat Haegarda ditunjukkan dalam uji klinis multisenter yang dikontrol ketat, menurut sebuah rilis berita dari FDA. Penelitian ini melibatkan 90 subjek yang berusia antara 12 sampai 72 tahun dengan HAE simtomatik. Pasien diberi secara acak untuk menerima dosis subkutan dua kali seminggu baik 40 IU / kg atau 60 IU / kg, dan efek pengobatannya dibandingkan dengan periode pengobatan plasebo.

Selama periode perawatan 16 minggu, pasien di kedua kelompok perlakuan mengalami sejumlah serangan HAE yang berkurang secara signifikan dibandingkan dengan periode pengobatan plasebo mereka. Efek samping yang paling umum termasuk reaksi di tempat suntikan, reaksi hipersensitivitas (alergi), nasofaringitis, dan pusing.

Haegarda tidak boleh digunakan pada individu yang telah mengalami reaksi hipersensitivitas yang mengancam jiwa, termasuk anafilaksis, pada sediaan C1-INH atau bahannya yang tidak aktif. Haegarda menerima penetapan Orphan Drug untuk membantu dan mendorong pengembangan obat untuk mengobati penyakit atau kondisi langka. HAE yang disebabkan oleh kekurangan protein plasma yang disebut inhibitor C1-esterase (atau C1-INH) mempengaruhi sekitar 6.000 sampai 10.000 orang di Amerika Serikat.

Orang dengan HAE dapat mengalami pembengkakan cepat pada tangan, kaki, anggota badan, wajah, saluran usus atau saluran napas. Serangan pembengkakan ini bisa terjadi secara spontan, atau bisa dipicu oleh stres, pembedahan atau infeksi.

Sumber :

1. FDA approves first subcutaneous C1 Esterase Inhibitor to treat rare genetic disease [news release]. Bethesa, Md. FDA website. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm564332.htm (diakses 28 Juni 2017)
2. Angioedema Herediter. http://medicastore.com/penyakit/784/Angioedema_Herediter.html (diakses 28 Juni 2017)