Obat Pertama Fibrosis Kistik Untuk Anak 2-5 Tahun Dipasarkan di AS

Farmasetika.com – Pejabat Food Drug and Administration (FDA) telah memperbarui label lumacaftor / ivacaftor (Orkambi, Vertex Pharmaceuticals) dan menyetujui penggunaan pengobatan pada anak-anak berusia 2 hingga 5 tahun; dengan persetujuan ini, obat ini menjadi yang pertama untuk mengobati penyebab fibrosis Kistik (FK) pada populasi ini, menurut siaran pers.

Lumacaftor / ivacaftor diindikasikan untuk pengobatan FK pada pasien yang memiliki 2 salinan F508del-CFTRmutation, bentuk genetik yang paling umum dari penyakit ini. Terapi ini telah disetujui untuk digunakan pada pasien berusia 6 tahun ke atas.

Persetujuan ini didasarkan pada data dari percobaan fase 3 yang melibatkan 60 pasien yang menunjukkan pengobatan dengan lumacaftor / ivacaftor aman dan ditoleransi dengan baik selama 24 minggu pada populasi pasien ini. Menurut data, pasien menunjukkan perbaikan pada keringat klorida, titik akhir sekunder, pada minggu ke 24, serta perubahan parameter pertumbuhan utama.

Lumacaftor / ivacaftor menunjukkan profil keamanan yang serupa dengan pasien berusia 6 tahun ke atas. Efek samping yang paling umum yang terkait dengan penggunaannya adalah batuk dan sebagian besar efek samping ringan atau sedang dalam tingkat keparahan. Hasil uji klinis pada 4 pasien mengalami efek samping yang serius dan 3 pasien menghentikan pengobatan karena efek samping yang muncul atau peningkatan tes fungsi hati.

Sumber : https://www.pharmacytimes.com/news/cystic-fibrosis-treatment-approved-for-use-in-children-aged-2-to-5-years