Mengenal Evrysdi (Risdiplam): Obat Oral Pertama Penyakit Langka Spinal Muscular Atrophy

Majalah Farmasetika – Evrysdi (Risdiplam) merupakan obat oral pertama dalam menangani Spinal Muscular Atrophy (SMA) yang telah disetujui oleh FDA dan dikembangkan oleh Roche, PTC Therapeutics Inc. dan SMA Foundation. Pengembangan Evrysdi sebagai obat oral pertama dalam menangani SMA merupakan pilihan penggunaan obat selain Spinraza yang telah disetujui sebelumnya yang digunakan secara injeksi.

Spinal Muscular Atrophy (SMA)

SMA merupakan penyakit genetik langka yang menyerang sebagian besar anak-anak dan dewasa muda, disebabkan oleh tingkat protein yang rendah di neuron motorik yang bertanggung jawab atas fungsi otot normal. Kekurangan protein SMN (Survival Motor Neuron) menyebabkan hilangnya neuron motorik yang mengontrol gerakan, kelemahan otot yang progresif, pengecilan otot, dan dapat menyebabkan kematian dini akibat gagal napas.

Mengenal Evrysdi

Pada 7 Agustus 2020, The U.S. Food and Drug Administration (FDA) menyetujui Evrysdi (Risdiplam) untuk merawat pasien SMA berusia dua bulan keatas. Evrysdi adalah obat kedua untuk penyakit SMA sekaligus obat oral pertama yang disetujui FDA untuk mengobati penyakit SMA. Evrysdi diminum sekali sehari setelah makan pada waktu yang kira-kira sama setiap hari. Pada bayi yang disusui, Evrysdi harus diberikan setelah menyusui. Evrysdi tidak bisa dicampur dengan susu formula atau susu. Evrysdi merupakan larutan oral berisi 60 mg risdiplam yang digunakan sebagai bubuk konstitusi untuk menghasilkan larutan 0,75 mg / mL.

Pengobatan sebelumnya

Spinal Muscular Atrophy (SMA) sebelumnya diobati menggunakan Spinraza yang telah disetujui oleh FDA per 26 Desember 2016. Obat ini digunakan untuk mengobati atrofi otot tulang belakang yang terkait dengan mutasi pada gen SMN1, diberikan langsung ke sistem saraf pusat (SSP) menggunakan injeksi intratekal. Selain pengobatan menggunakan obat-obatan, SMA dapat ditangani dengan terapi akupuntur dan pijat.

Pengembangan Evrysdi

Evrysdi bekerja dengan memantu untuk memperbanyak dan memelihara protein SMN. Dalam pengembangannya, obat ini telah melalui berbagai proses pengujian. Manfaat dari Evrysdi ini ditunjukan berdasarkan pengujian pada 180 pasien penderita SMA para rentang usia 2 sampai 25 tahun yang ditandai dengan kemampuan untuk duduk tanpa dukungan setidaknya selama lima detik dan bertahan hidup tanpa ventilasi permanen. Keberhasilan pengujian ini ditandai dengan kenaikan nilai tes fungsi motorik MFM32

Dampak Buruk

Abnormalitas yang mungkin terjadi dalam penggunaan obat ini diantaranya ialah demam, diare, nyeri sendi, infeksi saluran kemih, dan ruam. Efek samping lain yang perlu diperhatikan pada bayi yang mengonsumsi obat ini yaitu infeksi saluran pernapasan, pneumonia, sembelit, dan muntah.

Prospek Masa Depan

Saat ini, Ervysdi merupakan obat pertama dan satu-satunya untuk mengobati SMA dengan pemberian yang dapat dilakukan di rumah. Keuntungan yang dapat didapatkan oleh pasien dengan menggunakan Evrysdi diantaranya: produk diantarkan langsung kepada pasien, disimpan di lemari es, dosis ditentukan berdasarkan usia dan berat badan, obat diberikan setelah mengukur dosis dengan syringe oral yang disediakan, cukup digunakan sekali dalam sehari.

Kesimpulan

Berdasarkan informasi tersebut maka Evrysdi merupakan obat yang sangat dibutuhkan untuk pengobatan penyakit langka Spinal Muscular Athrophy (SMA).

Diharapkan obat ini dapat masuk ke Indonesia maupun mengalami tahap perkembangan di Indonesia untuk melengkapi terapi genetik yang biasa dilakukan ketika terdapat pasien dengan SMA karena berdasarkan kasus pasien dengan Spinal Muscular Athrophy (SMA) di Indonesia lebih banyak menggunakan pengobatan simptomatis dan suportif terhadap gejala yang timbul (AMSA-Indonesia, 2020). Sehingga pasien dengan SMA ini keberhasilan terapinya di Indonesia kurang begitu baik karena belum ada pengobatan yang spesifik terhadap target penyakitnya.

Sumber:

fda approves oral treatment spinal muscular atrophy https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-oral-treatment-spinal-muscular-atrophy

about evrysdi https://www.evrysdi.com/about-evrysdi.html
LABEL: SPINRAZA- nusinersen injection, solution https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=dd70cd5f-b0fc-4ba4-a5ea-89a34778bd94

drug trials snapshots evrysdi https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/drug-trials-snapshots-evrysdi

Dhillon, Sohita. 2020. Risdiplam: First Approval. Drugs 80: 1853–1858

Ando, Shiori., Shunya Suzuki., Shoichi Okubo., Kazuki Ohuchi., Kei Takahashi., Shinsuke Nakamura., Masamitsu Shimazawa., Koji Fuji dan Hideaki Hara. 2020. Discovery of a CNS penetrant small molecule SMN2 splicing modulator with improved tolerability for spinal muscular atrophy. Sci Rep 10: 17472.

Penulis :
Ghina Nadhifah Iftinan, Mutiara Putri Utami, Alistia Ilmiah Fahira, Tantie Noer Aprilia, Elisha Wianatalie, Nurhayati, Abib Latifu Fatah, Mamay Krisman

Program Sarjana Farmasi, Universitas Padjadjaran