FDA Setujui Penggunaan Dupilumab untuk Pasien Anak dengan Eosinofilik Esofagitis

Majalah Farmasetika – FDA telah menyetujui dupilumab (Dupixent; Regeneron Pharmaceutics dan Sanofi) untuk mengobati pasien anak-anak berusia 1 hingga 11 tahun dan beratnya setidaknya 15 kg dengan esofagitis eosinofilik (EoE). Persetujuan ini menandai obat pertama yang disetujui oleh FDA untuk mengobati populasi pasien anak-anak dengan EoE, menurut siaran pers.

Persetujuan baru ini merupakan perluasan dari persetujuan Mei 2022 untuk dupilumab bagi orang dewasa dan anak-anak berusia 12 tahun ke atas dengan berat setidaknya 40 kg, seperti yang dicatat oleh penulis studi.

“Anak-anak kecil dengan esofagitis eosinofilik memiliki kebutuhan medis yang belum terpenuhi secara signifikan; meskipun ada pilihan pengobatan yang ada, 40% dari anak-anak ini di AS yang berusia di bawah 12 tahun terus mengalami gejala penyakit ini,” kata Naimish Patel, MD, dalam sebuah siaran pers. “Persetujuan hari ini menegaskan komitmen kami untuk membawa terapi kepada pasien muda dengan kebutuhan yang belum terpenuhi dan juga memberikan harapan kepada pasien-pasien ini yang berada di usia kritis di mana kesulitan makan dan mempertahankan berat badan secara langsung memengaruhi asupan nutrisi dan perkembangan mereka secara keseluruhan.”

EoE adalah penyakit progresif yang disebabkan oleh peradangan tipe 2 yang merusak esofagus dan mengganggu fungsinya, yang menyebabkan kesulitan makan. Anak-anak dengan EoE dapat mengalami sakit maag, muntah, ketidaknyamanan perut, kesulitan menelan, penolakan makanan, dan gagal tumbuh, menurut penulis studi. Gejala tersebut telah terbukti berdampak negatif pada pertumbuhan dan perkembangan anak-anak dengan EoE.

Jumlah pasti anak yang terkena EoE tidak diketahui, meskipun sekitar 21.000 anak di Amerika Serikat yang berusia di bawah 12 tahun sedang menjalani pengobatan dengan terapi yang belum disetujui, menurut siaran pers. Para penulis studi mencatat bahwa dupilumab adalah “antibodi monoklonal manusia penuh yang menghambat sinyal dari interleukin-4 (IL-4) dan interleukin-13 (IL-13) dan bukan imunosupresan.”

Persetujuan FDA didasarkan pada hasil dari uji coba fase 3 EoE KIDS yang acak, double-blind, dan kontrol plasebo. Dalam uji coba tersebut, bagian A dan B menilai efikasi dan keamanan dupilumab pada anak-anak berusia 1 hingga 11 tahun dengan EoE, dibandingkan dengan plasebo. Bagian A berlangsung selama 16 minggu dan melibatkan 61 anak, dan bagian B berlangsung selama 36 minggu.

Pada 16 minggu, 66% anak yang menerima dosis dupilumab yang lebih tinggi berdasarkan berat badan mereka mencapai remisi penyakit histologis, dibandingkan dengan 3% pada kelompok plasebo. Remisi juga dicapai pada 52 minggu di antara 53% anak yang beralih ke dupilumab dalam bagian B setelah menerima plasebo.

Para penulis studi mencatat bahwa profil keamanan menunjukkan hasil yang serupa pada anak-anak berusia 1 hingga 11 tahun pada 16 minggu, seperti halnya pada orang dewasa dan pasien pediatrik berusia 12 tahun ke atas pada 24 minggu.

Peristiwa yang paling umum di antara anak-anak yang menerima dupilumab termasuk reaksi di tempat suntikan, infeksi saluran pernapasan atas, artralgia, dan infeksi herpes virus.

“Anak-anak kecil adalah beberapa pasien paling rentan dengan esofagitis eosinofilik, atau EoE, karena penyakit yang mengancam kemampuan dasar mereka untuk makan ini. Sampai hari ini, anak-anak ini tidak memiliki pilihan pengobatan yang disetujui secara khusus untuk EoE, meninggalkan banyak di antaranya dengan obat-obatan yang belum disetujui yang gagal menargetkan akar penyakit mereka,” kata George D. Yancopoulos, MD, PhD, dalam sebuah siaran pers. “Dengan persetujuan ini, Dupixent menjadi pilihan pengobatan pertama dan satu-satunya untuk pasien EoE berusia 1 tahun ke atas, dengan berat setidaknya 15 kg. Dengan menargetkan peradangan tipe 2 yang mendasari yang berkontribusi pada penyakit ini, Dupixent berpotensi untuk mengubah standar perawatan untuk anak-anak ini seperti halnya untuk orang dewasa dan remaja dengan EoE.”

Referensi

Press Release: Dupixent® FDA approved as first and only treatment indicated for children aged 1 year and older with eosinophilic esophagitis (EoE). Globe News Wire. News release. January 25, 2024. Accessed January 25, 2024. https://www.globenewswire.com/news-release/2024/01/25/2817342/0/en/Press-Release-Dupixent-FDA-approved-as-first-and-only-treatment-indicated-for-children-aged-1-year-and-older-with-eosinophilic-esophagitis-EoE.html.