Rebinyn, Indikasi Diperluas Cegah Pendarahan pada Pasien Hemofilia B

Majalah Farmasetika – Indikasi yang diperluas untuk Rebinyn dapat memungkinkan pasien dengan hemofilia B untuk berpartisipasi dalam aktivitas fisik dan sosial.

Pejabat dengan FDA telah menyetujui faktor koagulasi IX (rekombinan), GlycoPEGylated (Rebinya; Novo Nordisk) untuk profilaksis rutin pada orang dewasa dan anak-anak untuk mencegah peredarahan pada individu dengan hemofilia B.

Hemofilia B adalah kelainan genetik langka yang ditandai dengan kadar protein darah faktor IX yang tidak mencukupi, yang diperlukan untuk pembekuan. Kasus ringan dapat mengalami gejala perdarahan hanya setelah pembedahan atau cedera, sedangkan gejala pendarahan dapat terjadi setelah pembedahan kecil atau spontan pada beberapa kasus sedang dan berat.

Gangguan ini terjadi pada sekitar 1 dari 25.000 kelahiran laki-laki dan kurang umum pada wanita. Meskipun banyak wanita yang membawa gen tersebut tidak memiliki gejala, diperkirakan 10% hingga 25% akan mengalami gejala ringan, dan berpotensi mengembangkan gejala sedang atau berat.”

Rebinyn, pengobatan waktu paruh diperpanjang yang digunakan untuk menggantikan faktor pembekuan IX (FIX), telah disetujui oleh FDA pada tahun 2017 untuk

pengobatan sesuai permintaan dan kontrol episode pendarahan, serta untuk manajemen pendarahan perioperatif pada orang dewasa

dan anak-anak. Indikasi baru yang diperluas akan memungkinkan pengobatan profilaksis yang menghasilkan tingkat FIX tinggi dan

penurunan risiko pendarahan. Menurut siaran pers, ini adalah langkah penting karena profilaksis dapat mengaktifkan

individu dengan hemofilia untuk berpartisipasi dalam aktivitas fisik dan sosial.

“Tonggak penting bagi Rebinya ini memungkinkan pasien dengan hemofilia B dari segala usia untuk mempertahankan tingkat faktor yang tinggi sampai dosis mingguan berikutnya, kata Melissa Leichter, wakil presiden dan pimpinan komersial penyakit langka di Novo Nordisk, dalam siaran pers.

Keamanan dan kemanjuran pengobatan diselidiki di 5 multi-pusat, non-kontrol, uji coba label terbuka dengan pengobatan berdasarkan permintaan episode pendarahan, manajemen perioperatif operasi besar dan kecil, dan profilaksis rutin atau evaluasi farmakokinetik pada 115 pasien yang sebelumnya diobati. dengan hemofilia B. Dalam studi, total 15.167 suntikan diberikan selama rata-rata 733 hari, setara dengan 15.137 hari paparan dan sesuai dengan 292 pasien-tahun.

Menurut hasil penelitian, orang dewasa dan remaja yang sebelumnya diobati dengan Rebinyn 40 IU/kg sekali seminggu selama 1 tahun dalam program uji klinis mengalami rata-rata rata-rata tingkat perdarahan tahunan 1,04 bersama dengan nol penghambat yang diamati atau kejadian trombotik. Reaksi merugikan yang umum dalam kelompok ini termasuk gatal dan reaksi di tempat suntikan

“Dalam studi klinis, ketika orang dewasa dan remaja yang hidup dengan hemofilia B diberi pengobatan profilaksis dengan Rebinyn, pasien mengalami aktivitas faktor IX dalam kisaran yang sama dengan orang tanpa hemofilia (di atas 40%) selama hampir 80% dalam seminggu,” Allison P Wheeler, MD, MSCI, mengatakan dalam siaran persnya.

“Ini didukung oleh pengakuan World Federation of Hemophilia bahwa terapi penggantian dengan FIX waktu paruh yang diperpanjang memungkinkan profilaksis yang lebih ambisius.” tutupnya.

Sumber

1. Novo Nordisk menerima persetujuan FDA untuk Rebinyn untuk profilaksis rutin guna mencegah pendarahan pada orang yang hidup dengan Hemofilia B. Novo No rdisk; 29 Juli 2022. Diakses 1 Agustus 2022. https://www.covonordisk-us.com/content/nncorp/us/en_us/media/news-archive/news-de tails.html?id=127305
2. Hemofilia B. Organisasi Nasional untuk Gangguan Langka. Diakses 1 Agustus 2022, https://rarediseases.org/tare-diseases/hemophilia-b #text-Factor 201X%20is%20a%20clotting terpengaruh%20individuals_20%20they:20pleeg 20longer