FDA Setujui Penggunaan Injeksi Vosoritide untuk Anak-anak dengan Acondroplasia

Majalah Farmasetika – Vosoritide adalah suntikan harian untuk anak-anak dengan acondroplasia yang memiliki epifisis terbuka, diberikan di bawah kulit, dan diberikan oleh pengasuh.

FDA telah menyetujui aplikasi obat baru tambahan untuk vosoritide (Voxzogo; BioMarin Pharmaceutical Inc) untuk meningkatkan pertumbuhan linear pada pasien anak-anak dengan acondroplasia yang memiliki epifisis terbuka, yang dikenal sebagai lempeng pertumbuhan. Sebelumnya, vosoritide ditujukan untuk mereka yang berusia 5 tahun ke atas, tetapi indikasi baru ini mencakup segala usia dengan lempeng pertumbuhan terbuka.

Vosoritide adalah suntikan harian yang diberikan di bawah kulit oleh pengasuh setelah dokter menentukan bahwa mereka dapat menerima obat. Dokter akan memantau pertumbuhan dan menentukan kapan/jika pasien tidak dapat lagi tumbuh, sesuai dengan pernyataan tersebut.

“[Vosoritide] adalah satu-satunya pengobatan yang disetujui untuk anak-anak dengan acondroplasia. Sebelumnya, baru disetujui di [Amerika Serikat] untuk anak-anak yang berusia 5 tahun ke atas dengan lempeng pertumbuhan terbuka,” kata William Wilcox, MD, profesor genetika manusia di Universitas Emory, seperti yang dikutip dalam pernyataan. “Saya senang bahwa [vosoritide] sekarang disetujui untuk anak-anak yang lebih muda di mana kita berharap dapat memiliki dampak yang lebih besar dengan memulai pengobatan lebih awal dan, sebagai hasilnya, jendela pengobatan yang lebih lama.”

Indikasi ini diberikan persetujuan percepatan berdasarkan laju pertumbuhan tahunan. Berdasarkan hasil Studi 111-206 (NCT03583697) dan Studi 111-301 (NCT03197766), keamanan dan efikasi sudah terbukti baik pada individu pediatrik yang berusia berapa pun dengan acondroplasia dengan lempeng pertumbuhan terbuka. Studi 111-206 adalah uji klinis fase 2 acak, tersamar, yang mengevaluasi keamanan dan efikasi obat pada anak-anak yang berusia 5 tahun ke atas, sedangkan Studi 111-301 adalah studi fase 3 pada individu pediatrik yang berusia 5 tahun ke atas.

Selain itu, data dari studi perpanjangan fase 2 terbuka jangka panjang, yang disajikan di Pertemuan European Society for Paediatric Endocrinology 2023, menunjukkan peningkatan skor Z-rata-rata sebesar 1,1 hingga 1,4 deviasi standar dan peningkatan tinggi rata-rata sebesar 6,3 cm hingga 7,8 cm pada anak-anak yang berusia 2 tahun ke atas yang diobati dengan vosoritide dibandingkan dengan mereka yang tidak diobati dengan acondroplasia selama 4 tahun. Selain itu, anak-anak di bawah usia 2 tahun yang diobati dengan vosoritide selama 3 tahun menunjukkan peningkatan skor Z-rata-rata sebesar 0,8 hingga 1,0 deviasi standar dan peningkatan tinggi antara 3,5 cm hingga 3,9 cm.

Efek samping paling umum dari vosoritide termasuk reaksi di tempat suntikan, tingginya kadar fosfat alkali darah, muntah, nyeri sendi, penurunan tekanan darah, dan sakit perut.

Vosoritide saat ini disetujui di Eropa untuk anak-anak dengan acondroplasia yang berusia 2 tahun ke atas dengan lempeng pertumbuhan terbuka. Pada September 2023, Committee for Medicinal Products for Human Use European Medicines Agency merekomendasikan izin pemasaran untuk memperluas indikasi untuk mengobati anak-anak dengan acondroplasia yang berusia 4 bulan ke atas dengan lempeng pertumbuhan terbuka. Keputusan persetujuan akhir diharapkan pada akhir 2023.

Selain itu, vosoritide disetujui di Jepang untuk anak-anak sejak lahir dengan lempeng pertumbuhan terbuka. Selain itu, itu disetujui di Brasil untuk anak-anak yang berusia 6 bulan ke atas dan di Australia untuk anak-anak yang berusia 2 bulan ke atas.

FDA juga memberikan vosoritide desainasi obat yatim piatu untuk pengobatan hipokondroplasia, kondisi genetik yang disebabkan oleh mutasi pada gen fibroblast growth factor 3, yang mengganggu pertumbuhan tulang. Meskipun mirip dengan acondroplasia, individu dengan hipokondroplasia biasanya memiliki ketidakseimbangan yang lebih ringan dan proporsi yang lebih pendek secara kurang parah, sesuai dengan pernyataan tersebut.

Referensi

US Food and Drug Administration approves BioMarin’s Voxzogo (vosoritide) for children under 5 years with achondroplasia. News release. BioMarin. October 20, 2023. Accessed October 23, 2023. https://investors.biomarin.com/2023-10-20-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approves-BioMarins-VOXZOGO-R-vosoritide-for-Children-Under-5-Years-with-Achondroplasia