Zolgensma, Terapi Gen Termahal di Dunia (2.1 Juta USD) Disetujui FDA

Farmasetika.com – Food and Drug Administration (FDA) Amerika Serikat pada hari Jumat (25/5/2019) menyetujui terapi gen dari Novartis senilai $ 2,1 juta untuk atrofi otot tulang belakang (spinal muscular atrophy (SMA)), menjadikannya obat yang paling mahal di dunia.

Terapi dengan Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) adalah pengobatan untuk atrofi otot tulang belakang, penyakit pemborosan otot dan penyebab genetik utama kematian bayi yang mempengaruhi satu dari setiap 11.000 kelahiran.

Spinal muscular atrophy (SMA)

SMA adalah penyakit neuromuskular genetik langka yang disebabkan oleh gen SMN1 yang rusak atau hilang. Tanpa SMN1gene fungsional, bayi dengan SMA kehilangan neuron motorik yang bertanggung jawab untuk fungsi otot seperti bernapas, menelan, berbicara, dan berjalan. Jika tidak diobati, otot menjadi semakin lemah. Dalam bentuk yang paling parah, ini pada akhirnya menyebabkan kelumpuhan dan akhirnya ventilasi permanen atau kematian pada usia 2 dalam lebih dari 90% kasus.

SMA adalah penyebab utama kematian bayi genetik. Sekitar 450 hingga 500 bayi dilahirkan dengan SMA di AS setiap tahun. Sangat penting untuk mendiagnosis SMA dan memulai perawatan, termasuk perawatan proaktif yang mendukung, sedini mungkin untuk menghentikan kehilangan neuron motorik yang ireversibel dan perkembangan penyakit. Ini terutama penting dalam bentuk paling parah di mana degenerasi dimulai sesaat sebelum kelahiran dan meningkat dengan cepat. Dengan negara-negara menambahkan SMA ke panel skrining bayi baru lahir genetik mereka, bayi dengan SMA dapat mulai diidentifikasi secara luas saat lahir dan kemampuan untuk melakukan intervensi sebelumnya dapat ditingkatkan.

Mekanisme aksi Zolgensma

Zolgensma dirancang untuk mengatasi akar penyebab genetik SMA dengan menyediakan salinan fungsional gen SMN manusia untuk menghentikan perkembangan penyakit melalui ekspresi protein SMN berkelanjutan dengan infus intravena (IV) tunggal, sekali pakai.

Zolgensma adalah terapi gen pertama dan satu-satunya yang disetujui oleh FDA untuk pengobatan SMA, termasuk mereka yang pra-simptomatik pada saat diagnosis.

“Dosis terapi gen Zolgensma satu kali memiliki potensi untuk membuat dampak yang benar-benar transformatif pada penyakit yang mengancam jiwa ini,” kata Kenneth Hobby, presiden Cure SMA, sebuah organisasi advokasi pasien yang didedikasikan untuk perawatan, perawatan dan penyembuhan SMA.

“Organisasi kami memimpin jalan menuju dunia tanpa SMA dan kami sangat senang persetujuan FDA atas Zolgensma membawa pasien dan keluarga pengobatan baru yang kuat yang memperbaiki penyebab penyakit.” Lanjutnya.

Terapi termahal di dunia

Novartis sebelumnya mengatakan bisa memberi harga perawatan antara $ 1,5 juta hingga $ 5 juta.

Novartis mengatakan perawatan akan menelan biaya $ 2,1 juta – atau $ 425.000 per tahun untuk lima tahun.

“bekerja sama dengan perusahaan asuransi untuk membuat perjanjian 5 tahun berdasarkan keberhasilan perawatan serta opsi pembayaran baru dari waktu ke waktu.” Saat ini sedang dalam “diskusi lanjutan” dengan lebih dari 15 perusahaan asuransi tentang opsi pembayaran. Saham Novartis naik hampir 4% pada sore hari Jumat.” Berdasarkan rilis perusahaan.

Ini menandai era baru dalam kedokteran di mana terapi baru dapat menyembuhkan pasien dalam satu perawatan tetapi dengan harga tinggi.

Penanggung dan pemerintah perlu mencari cara untuk membayar terapi ini dan masyarakat perlu memutuskan apakah obat apa pun, bahkan obat yang menyelamatkan nyawa, bernilai jutaan dolar.

“Zolgensma adalah kemajuan bersejarah untuk pengobatan SMA dan terapi gen satu kali yang penting,” kata CEO Novartis Vas Narasimhan dalam sebuah pernyataan.

“Tujuan kami adalah untuk memastikan akses pasien luas ke obat transformasional ini dan untuk berbagi nilai dengan sistem perawatan kesehatan.” Tutupnya

“Diagnosis SMA sangat buruk, meninggalkan bayi yang tidak diobati yang memiliki bentuk paling parah dengan kehidupan yang sangat singkat, sangat terawat, di mana mereka tidak dapat mengangkat kepala, duduk atau berguling, mengalami kesulitan menelan dan bernapas, dan membutuhkan perawatan 24 jam. , “kata Jerry Mendell, MD, peneliti utama di Pusat Terapi Gene di The Abigail Wexner Research Institute di Rumah Sakit Anak Nationwide di Columbus, OH.

“Dalam uji klinis START yang kami lakukan dengan Zolgensma, semua anak masih hidup pada akhir penelitian dan banyak yang bisa duduk, berguling, merangkak, bermain dan beberapa bisa berjalan. Tingkat kemanjuran ini, disampaikan sebagai satu, satu terapi waktu, benar-benar luar biasa dan memberikan tingkat harapan yang belum pernah terjadi sebelumnya bagi keluarga yang berjuang melawan SMA Tipe 1. Kami sekarang memiliki data empat tahun dari uji coba, dan kami melihat daya tahan terapi gen ini. ” lanjutnya.

“Persetujuan Zolgensma adalah bukti dari dampak terapi gen yang transformasional dapat memiliki dalam menata kembali pengobatan penyakit genetik yang mengancam jiwa seperti atrofi otot tulang belakang,” kata Vas Narasimhan, CEO Novartis.

“Kami percaya Zolgensma dapat menciptakan kemungkinan seumur hidup bagi anak-anak dan keluarga yang terkena dampak dari kondisi yang menghancurkan ini.” Tutupnya.

Sumber :

AveXis receives FDA approval for Zolgensma®, the first and only gene therapy for pediatric patients with spinal muscular atrophy (SMA). https://www.novartis.com/news/media-releases/avexis-receives-fda-approval-zolgensma-first-and-only-gene-therapy-pediatric-patients-spinal-muscular-atrophy-sma

FDA approves Novartis’ $2.1 million gene therapy — making it the world’s most expensive drug. https://www.cnbc.com/2019/05/24/fda-approves-novartis-2-million-spinal-muscular-atrophy-gene-therapy.html