Artikel Terkait
Majalah Farmasetika – Pemigatinib adalah terapi bertarget pertama yang mendapatkan persetujuan FDA untuk pengobatan pasien dewasa dengan neoplasma myeloid/limfoid yang kambuh atau tahan api dengan penataan ulang FGFR1.
FDA telah menyetujui pemigatinib (Pemazyre; Incyte) untuk pengobatan pasien dewasa dengan neoplasma myeloid/limfoid (MLN) yang kambuh atau refraktori (R/R) dengan penataan ulang FGFR1. Pemigatinib, inhibitor reseptor faktor pertumbuhan fibroblast selektif (FGFR), dievaluasi di bawah Tinjauan Prioritas FDA.
Pemigatinib adalah terapi bertarget pertama yang mendapatkan persetujuan FDA untuk pengobatan pasien dewasa dengan R/R MLNs dengan penataan ulang FGFR1.
“Persetujuan Pemazyre merupakan kemajuan perawatan penting bagi orang-orang yang hidup dengan MLN dengan penataan ulang FGFR1 yang saat ini memiliki pilihan perawatan terbatas,” kata Hervé Hoppenot, chief executive officer Incyte, dalam siaran pers.
Persetujuan tersebut didasarkan pada data dari studi fase 2 FIGHT-203, sebuah uji coba multicenter open-label, single-arm yang menganalisis keamanan dan kemanjuran pemigatinib pada 28 pasien, usia 18 tahun ke atas, dengan R/R MLN dengan penataan ulang FGFR1. Pasien terdaftar berdasarkan kambuh setelah transplantasi sel induk hematopoietik alogenik (allo-HSCT), setelah pengobatan modifikasi penyakit, atau mereka bukan kandidat untuk allo-HSCT atau perawatan modifikasi penyakit lainnya.
Pasien dalam uji coba diberikan pemigatinib 13,5 mg sekali sehari dalam siklus 21 hari, baik pada jadwal berkelanjutan — yang merupakan dosis awal yang direkomendasikan yang disetujui untuk digunakan pada pasien dengan MLN dengan penataan ulang FGFR1 — atau pada jadwal intermiten 14 hari pada, 7 hari libur — yang merupakan rejimen dosis yang tidak disetujui di MLN dengan penataan ulang FGFR1. Pasien menerima pemigatinib sampai perkembangan penyakit, toksisitas yang tidak dapat diterima, atau sampai mereka dapat menerima allo-HSCT.
Pasien yang terdaftar termasuk mereka yang memiliki MLN yang terdokumentasi dengan translokasi 8p11 pada sitogenetik konvensional dan / atau penataan ulang FGFR1 pada pengujian FISH break-apart. Pada mereka yang memiliki fase kronis di sumsum dengan atau tanpa EMD (N = 18), tingkat respons lengkap (CR) adalah 78% (14/18; 95% CI 52, 94); waktu rata-rata untuk respons CR adalah 104 hari (kisaran, 44 hingga 435 hari); dan durasi rata-rata CR tidak tercapai (kisaran, 1+ hingga 988+ hari).
Pada mereka yang memiliki fase ledakan di sumsum dengan atau tanpa EMD (N = 4), 2 pasien mencapai CR (durasi: 1+ dan 94 hari); pada mereka dengan EMD saja (N = 3), 1 pasien mencapai CR (durasi: 64+ hari); dan untuk semua pasien yang terdaftar (N = 28 termasuk 3 pasien tanpa bukti penyakit morfologis), tingkat respons sitogenetik lengkap adalah 79% (22/28; 95% CI: 59, 92).
Efek samping yang paling umum (≥ 20%) yang diamati dalam uji coba adalah hiperfosfatmia (74%); toksisitas kuku (62%); alopecia (59%); stomatitis (53%); diare (50%); mata kering (50%); kelelahan (44%); ruam (35%); sakit perut (35%); anemia (35%); sembelit (32%); mulut kering (32%); epistaksis (29%); ablasi epitel pigmen retina (26%); nyeri ekstremitas (26%); nafsu makan menurun (24%); kulit kering (24%); dispepsia (24%); sakit punggung (24%); mual (21%); penglihatan kabur (21%); edema perifer (21%); dan pusing (21%).
MLN dengan penataan ulang FGFR1 adalah jenis kanker darah yang sangat langka dan agresif yang mempengaruhi kurang dari 1 dari 100.000 orang di Amerika Serikat. Pasien dengan MLN dengan penataan ulang FGFR1 dapat hadir dengan keterlibatan sumsum tulang dengan keganasan myeloid kronis, termasuk neoplasma myeloproliferative (MPN), sindrom myelodysplastic /MPN, atau keganasan fase ledakan, termasuk leukemia/limfoma limfoblastik akut sel B atau T, leukemia myeloid akut, atau leukemia akut fenotipe campuran.
“Pada pasien dengan MLN yang kambuh atau tahan api dengan penataan ulang FGFR1 yang diobati dengan Pemazyre di FIGHT-203, tingginya tingkat respons lengkap dan respons sitogenetik lengkap pada pasien dengan penyakit fase kronis dan tingginya tingkat respons sitogenetik lengkap pada pasien dengan penyakit fase ledakan secara klinis bermakna, terutama mengingat kurangnya respons spesifik ini dengan perawatan lini pertama yang ada, ” Peneliti utama studi FIGHT-203 Srdan Verstovsek, MD, PhD, profesor, Departemen Leukemia, Divisi Kedokteran Kanker, University of Texas MD Anderson Cancer Center, mengatakan dalam siaran pers.
Sumber :
Incyte Announces FDA Approval Of Pemazyre® (Pemigatinib) As The First And Only Targeted Treatment For Myeloid/Lymphoid Neoplasms (MLNs) With FGFR1 Rearrangement. Rilis berita. 26 Agustus 2022. https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/incyte-announces-fda-approval-pemazyrer-pemigatinib-first-and
