FDA Setujui Penggunaan IVIG (Bivigam) untuk Pasien Anak Usia 2 Tahun ke Atas dengan Imunodefisiensi Humoral Primer

Majalah Farmasetika – Bivigam awalnya disetujui oleh FDA pada Mei 2019 untuk pengobatan imunodefisiensi humoral primer, termasuk sekelompok gangguan genetik.

FDA telah menyetujui aplikasi lisensi biologis tambahan (sBLA) untuk globulin imun intravena (IVIG) (Bivigam; ADMA Biologics Inc) untuk digunakan pada pasien anak usia 2 tahun ke atas dengan imunodefisiensi humoral primer (PI). sBLA diajukan berdasarkan bagian 351(a) Undang-Undang Layanan Kesehatan Masyarakat.1

“Gembira dapat mengumumkan bahwa [IVIG] telah menerima persetujuan FDA untuk mengobati PI pada pasien usia 2 tahun ke atas. Sebelumnya, indikasi [IVIG] dibatasi hanya untuk pasien PI usia 12 tahun ke atas,” kata Adam Grossman, presiden dan CEO ADMA, dalam siaran pers. “Label yang diperluas untuk [IVIG] ini memungkinkan ADMA untuk secara aktif mengatasi kebutuhan pengobatan pasien PI yang lebih muda lebih awal dalam perjalanan pengobatan mereka. Ke depan, kami berharap dapat menawarkan [IVIG] sebagai pilihan pengobatan yang disetujui oleh FDA untuk pasien PI pediatrik ini.”1

IVIG berasal dari plasma dan bersifat poliklonal, yang awalnya disetujui oleh FDA pada Mei 2019 untuk pengobatan PI, termasuk sekelompok gangguan genetik. Ini bisa mencakup agamaglobulinemia X-linked dan kongenital, imunodefisiensi variabel umum, sindrom Wiskott-Aldrich, dan imunodefisiensi gabungan yang parah, menurut siaran pers.1

Menurut informasi resep, studi hanya untuk anak-anak adalah uji coba prospektif, terbuka, multi-pusat dengan 16 anak dan remaja dengan PI yang menerima IVIG, berkisar dari 300 hingga 800 mg/kg setiap 3 minggu atau 4 minggu, selama sekitar 5 bulan. Semua individu adalah laki-laki dan 80% adalah orang Kulit Putih. Studi menunjukkan bahwa 25% individu mengalami reaksi yang merugikan, terjadi selama atau dalam waktu 72 jam setelah infus selesai. Reaksi tersebut bersifat ringan atau sedang, tanpa reaksi di lokasi infus dalam studi tersebut. Untuk studi pada anak-anak, reaksi melibatkan kelelahan, sakit kepala, mual, dan ruam.2

Analisis efikasi didasarkan pada kejadian infeksi bakteri serius (SBI), termasuk bakteremia atau sepsis, meningitis bakteri, osteomielitis atau septic arthritis, pneumonia bakteri, atau abses visceral. Tidak ada SBI dalam kohor selama periode observasi rata-rata (152 hari), menurut informasi resep. Tidak ada infeksi serius lainnya atau rawat inap karena infeksi dalam studi tersebut. Selain itu, tidak ada individu dalam studi yang membutuhkan antibiotik intravena selama studi.2

Selain itu, peneliti melaporkan bahwa kadar total imunoglobulin G (IgG) di bawah ambang batas tetap di atas 500 mg/dL pada semua individu sepanjang studi, tanpa perbedaan yang tampak dalam total IgG sebelum infus pertama dan terakhir.2

Dalam studi ini, keamanan dan efikasi ditetapkan berdasarkan temuan, yang menunjukkan bahwa efeknya mirip dengan yang pada orang dewasa. Tidak ada persyaratan dosis khusus yang diperlukan untuk mencapai tingkat IgG yang ditargetkan untuk pediatrik.2

Obat ini dimurnikan dalam persiapan steril siap pakai dan mengandung antibodi yang ditujukan melawan bakteri dan virus untuk membantu melindungi individu dengan PI. Produk IVIG dapat menyebabkan trombosis, disfungsi ginjal, dan gagal ginjal akut. Faktor risiko termasuk usia lanjut, imobilisasi yang berkepanjangan, kondisi hiperkoagulabilitas, riwayat trombosis vena atau arteri, dan lainnya, menurut siaran pers. IVIG dikontraindikasikan untuk mereka yang memiliki riwayat reaksi anafilaksis atau reaksi sistemik yang parah terhadap imunoglobulin manusia dan mereka yang kekurangan imunoglobulin A dengan riwayat hipersensitivitas.1

Reaksi yang umum dilaporkan untuk semua individu, termasuk orang dewasa, termasuk sakit kepala, kelelahan, reaksi di lokasi infus, mual, sinusitis, peningkatan tekanan darah, diare, pusing, dan kantuk, menurut siaran pers.1