Daybue (Trofinetide) : Obat Pertama Sindrom Rett Disetujui FDA

Majalah Farmasetika – Badan Pengawas Obat dan Makanan AS yaitu Food and Drug Administration (FDA) telah menyetujui obat Daybue yang mengandung zat aktif Trofinetide sebagai terapi sindrom rett. Sebelumnya, belum pernah ada terapi yang dapat digunakan atau disetujui oleh FDA untuk mengobati Sindrom Rett.

Sindrom Rett di Indonesia

Sindrom Rett adalah penyakit gangguan perkembangan sistem saraf pusat  yang langkah, ditandai dengan gejala perilaku dan fisiologis yang parah. Sindrom Rett disebabkan karena adanya perubahan pada gen MECP2 yang mengatur perkembangan otak. Sindrom Rett memiliki dasar genetik  karena umumnya hanya ditemukan pada anak perempuan sedangkan anak laki – laki yang memiliki riwayat genetik Sindrom Rett dapat juga terkena namun biasanya tidak bertahan hidup setelah lahir.

Anak dengan gangguan Sindrom Rett memiliki perkembangan normal selama enam bulan pertama tetapi akan diikuti oleh pemburukan perkembangan setelahnya.Perkembangan awal anak sekitar usia enam bulan hingga satu setengah tahun, kemudian terhenti secara tiba-tiba dan memburuk. Gejala klinis dari sindrom rett ditandai dengan ataksia yaitu kelainan gaya berjalan, kesulitan berjalan, berbicara, menggerakkan mata, menggunakan tangan dan perilaku autistik. Selain itu, timbul kesulitan pernafasan dan susah tidur hingga dapat berakibat kerusakan motorik lanjut.

Di Indonesia, Sindrom Rett terjadi pada 1 dari 10.000 hingga 15.000 anak perempuan. Penelitian yang dilakukan oleh Timothy Aditya Sutantyo menemukan satu kasus pasien perempuan dengan Sindrom Rett di salah satu Rumah Sakit di Indonesia. Sebelumnya, tidak ada pengobatan yang spesifik untuk mengembalikan progresif dari penyakit ini, yang dimana pengobatannya hanya ditujukan untuk gejala simtomatik.

Daybue sebagai pengobatan Sindrom Rett

Daybue yang mengandung zat aktif Trofinetide adalah obat kelas satu untuk mengobati berbagai gejala psikomotorik pada Sindrom Rett. Trofinetide pertama kali dipublikasikan terkait kemanjuran praklinisnya di tahun 2009 kemudian dilakukan uji coba fase 1 ditahun 2010 hingga ke tahap fase 3 ditahun 2019. FDA (Food and Drug Administration) pada bulan maret tahun 2023 memberikan persetujuan Trofinetide sebagai obat pertama untuk pengobatan Sindrom Rett.

Daybue diindikasikan untuk mengobati pasien perempuan dan laki-laki yang berusia 2 tahun keatas dengan diagnosis Sindrom Rett

Dosis dan Efek samping Daybue 

Daybue dapat diberikan secara oral atau melalui tabung gastrostomi. Pemberian yang dianjurkan adalah dua kali sehari, pagi dan sore sedangkan terkait pengukuran dalam memberikan dosis harus menggunakan alat ukur yang telah dikalibrasi, seperti jarum suntik oral atau gelas takar oral yang dapat diperoleh di Apotek.

Daybue dapat diberikan bersama dengan makanan atau tanpa makanan. Jika satu kali waktu minum obat terlewatkan maka waktu minum obat selanjutnya harus tepat waktu dan dosis tidak boleh di tambahkan. Begitupun jika setelah minum obat dan dimuntahkan, dosis tidak boleh di tambahkan tetapi di minum pada jadwal selanjutnya saja.

Daybue tersedia dalam bentuk larutan oral 450 mL, dimana tiap mL mengandung 200 mg Trofinetide.

Dosis Daybue diberikan berdasarkan berat badan. Berikut merupakan tabel dosis Daybue yang direkomendasikan untuk pasien usia 2 tahun keatas.

Berat badan pasien	Dosis Daybue
9 kg hingga kurang dari 12 kg	25 mL dua kali sehari
12 kg hingga kurang dari 20 kg	30 mL dua kali sehari
20 kg hingga kurang dari 35 kg	40 mL dua kali sehari
35 kg hingga kurang dari 50 kg	50 mL dua kali sehari
35 kg atau lebih	60 mL dua kali sehari

Uji klinis melaporkan efek samping yang paling umum dari Trofinetide adalah diare (82%), muntah (29%), demam (9%), kejang (9%), kecemasan (8%), penurunan nafsu makan (8%), kelelahan (8%) dan nasofaringitis (5%).

Sumber :

Bhattacharya, Usree., Pradana, Wisnu A., Wei, Xing., Ogunsola, Bukunmi. 2023. “Why don’t they talk to our daughter?”: Eye-tracking AAC and medical communication in Rett Syndrome. Behalf of Shandong University.

Vigli, Daniele., Cosentino, Livia., Raggi, Carla., Laviola, Giovanni., Woolley-Roberts, Marie., Filippis, Bianca De. 2018. Neuropharmacology.  Cambridge, UK.

https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2023

https://www.cell.com/trends/pharmacological-sciences/fulltext/S0165-6147(23)00135-9#:~:text=Trofinetide%20is%20indicated%20to%20treat,12%20000%20mg%20twice%20daily

Klik untuk mengakses Timothy%20Sutantyo%2011502012%20TOC.pdf

https://jurnal.umsu.ac.id/index.php/buletin_farmatera/article/download/836/774