Elfornithine Peroleh Persetujuan FDA untuk Pengobatan Neuroblastoma Berisiko Tinggi pada Pasien Dewasa dan Anak

Majalah Farmasetika – Ini adalah persetujuan pertama dari FDA untuk terapi yang ditujukan untuk mengurangi risiko kekambuhan pada pasien dengan neuroblastoma berisiko tinggi.

FDA telah menyetujui elfornithine (Iwilfin; US WorldMeds) untuk mengurangi risiko kekambuhan pada pasien dengan neuroblastoma berisiko tinggi (HRNB) yang telah menunjukkan setidaknya respons parsial terhadap terapi multi-agens, multi-modalitas sebelumnya termasuk imunoterapi anti-GD2. Elfornithine disetujui untuk mengobati baik pasien dewasa maupun anak-anak dan merupakan persetujuan pertama dari FDA untuk terapi yang ditujukan untuk mengurangi risiko kekambuhan pada pasien pediatrik dengan HRNB.1

“Kami sangat senang mengumumkan persetujuan FDA untuk [elfornithine], yang menyediakan opsi pengobatan baru dan sangat dibutuhkan bagi anak-anak dengan HRNB,” kata Breck Jones, chief executive officer US WorldMeds, dalam siaran pers. “Tujuan untuk mengobati pasien muda ini adalah mencegah kekambuhan, dan kemajuan opsi terapeutik kritis untuk misi ini. [Elfornithine] memberikan harapan baru dan hasil yang lebih baik untuk anak-anak rentan ini.”2

Efikasi dievaluasi dalam uji coba terkontrol yang membandingkan hasil dari kelompok penelitian (Studi 3b) dan kelompok kontrol eksternal yang berasal dari uji klinis (Studi ANBL0032). Studi 3b adalah uji coba multicenter, terbuka, non-randomized dengan 2 kelompok yang mengevaluasi eflornithine oral dua kali sehari pada 105 pasien dengan HRNB. Dosis didasarkan pada luas permukaan tubuh (BSA) individu pasien dan berlanjut hingga perkembangan penyakit, toksisitas tidak dapat diterima, atau maksimal 2 tahun. Studi 3b dirancang secara prospektif untuk membandingkan hasil dengan tingkat survival bebas peristiwa (EFS) yang dilaporkan dalam Studi ANBL0032.1

Parameter utama hasil efikasi adalah EFS, dan hasil tambahan yang dievaluasi adalah survival secara keseluruhan (OS) yang menunjukkan tren positif keduanya (EFS: HR: 0,48 [95% CI: 0,27, 0,85]; OS: HR: 0,32 [95% CI: 0,15, 0,70]). Karena ketidakpastian dalam estimasi efek pengobatan yang terkait dengan desain studi yang dikontrol secara eksternal, analisis lebih lanjut dalam subpopulasi atau menggunakan metode alternatif dilakukan (EFS: rentang HR: 0,43 [95% CI: 0,23, 0,79] hingga 0,59 [95% CI: 0,28, 1,27]; OS: rentang HR: 0,29 [95% CI: 0,11, 0,72] hingga 0,45 [95% CI: 0,21, 0,98]).1

Efek samping (AE) paling umum yang dilaporkan dalam Studi 3b, termasuk abnormalitas laboratorium, adalah otitis media, diare, batuk, sinusitis, pneumonia, infeksi saluran pernapasan atas, konjungtivitis, muntah, pireksia, rinitis alergi, penurunan neutrofil, peningkatan alanine transaminase, peningkatan aminotransferase, hilangnya pendengaran, infeksi kulit, dan infeksi saluran kemih.1

“Persetujuan FDA ini merupakan cahaya harapan bagi komunitas HRNB dan langkah maju yang signifikan dalam perang melawan penyakit yang menghancurkan ini,” kata Kristen Gullo, wakil presiden pengembangan dan urusan regulasi di US WorldMeds.2