Info Farmasi Terkini Berbasis Ilmiah dan Praktis Majalah Farmasi Online Pertama di Indonesia
Artikel Terkait
Majalah Farmasetika – Administrasi Makanan dan Obat AS memberikan persetujuan yang dipercepat kepada Oxbryta (voxelotor) untuk pengobatan penyakit sel sabit (SCD) pada orang dewasa dan pasien anak berusia 12 tahun ke atas.
Persetujuan FDA
“Persetujuan ini memberikan harapan tambahan kepada 100.000 orang di AS, dan lebih dari 20 juta orang di seluruh dunia, yang hidup dengan kelainan darah yang melemahkan ini,” kata Penjabat Komisaris FDA Adm. Brett P. Giroir, MD
“Investasi ilmiah kami telah membawa kami ke titik di mana kita memiliki lebih banyak alat yang tersedia dalam pertempuran melawan penyakit sel sabit, yang menghadirkan tantangan sehari-hari bagi mereka yang hidup dengan itu. Kami tetap berkomitmen untuk meningkatkan profil penyakit ini sebagai prioritas kesehatan masyarakat dan menyetujui terapi baru yang terbukti aman dan efektif. Bersama dengan peningkatan penyedia pendidikan, pemberdayaan pasien, dan peningkatan sistem pemberian perawatan, obat-obatan yang baru disetujui ini memiliki potensi untuk segera berdampak pada orang yang hidup dengan SCD. “Lanjutnya.
Penyakit sel sabit adalah kelainan darah seumur hidup yang diwariskan di mana sel-sel darah merah berbentuk tidak normal (dalam bentuk sabit, atau “sabit”), yang membatasi aliran pembuluh darah dan membatasi pengiriman oksigen ke jaringan tubuh, yang menyebabkan rasa sakit parah. dan kerusakan organ. Ini juga ditandai dengan peradangan parah dan kronis yang memperburuk krisis vaso-oklusif di mana pasien mengalami episode nyeri ekstrem dan kerusakan organ.
“Oxbryta adalah penghambat polimerisasi hemoglobin sabit yang terdeoksigenasi, yang merupakan kelainan sentral pada penyakit sel sabit,” kata Richard Pazdur, MD, direktur Pusat Onkologi Unggulan FDA dan direktur pelaksana Kantor Penyakit Onkologi di Pusat FDA untuk FDA Evaluasi dan Penelitian Obat.
“Dengan Oxbryta, sel sabit lebih kecil kemungkinannya untuk berikatan bersama dan membentuk bentuk sabit, yang dapat menyebabkan kadar hemoglobin rendah karena kerusakan sel darah merah. Terapi ini memberikan pilihan pengobatan baru untuk pasien dengan kondisi serius dan mengancam jiwa ini. “Paparnya.
Persetujuan Oxbryta didasarkan pada hasil uji klinis dengan 274 pasien dengan penyakit sel sabit. Dalam studi tersebut, 90 pasien menerima 1500 mg Oxbryta, 92 pasien menerima 900 mg Oxbryta dan 92 pasien menerima plasebo. Efektivitas didasarkan pada peningkatan tingkat respons hemoglobin pada pasien yang menerima 1500 mg Oxbryta, yang merupakan 51,1% untuk pasien ini dibandingkan dengan 6,5% pada kelompok plasebo.
Efek samping yang umum untuk pasien yang menggunakan Oxbryta adalah sakit kepala, diare, sakit perut, mual, kelelahan, ruam, dan demam (demam).
Oxbryta diberikan Accelerated Approval, yang memungkinkan FDA untuk menyetujui obat-obatan untuk kondisi serius untuk memenuhi kebutuhan medis yang tidak terpenuhi berdasarkan hasil yang kemungkinan besar dapat memprediksi manfaat klinis bagi pasien. Uji klinis lebih lanjut diperlukan untuk memverifikasi dan menjelaskan manfaat klinis Oxbryta.
FDA memberikan penunjukan aplikasi Jalur Cepat ini. Oxbryta juga menerima penunjukan Obat Orphan, yang memberikan insentif untuk membantu dan mendorong pengembangan obat untuk penyakit langka. FDA memberikan persetujuan Oxbryta kepada Global Blood Therapeutics.
FDA, sebuah agen di dalam Departemen Kesehatan dan Layanan Kemanusiaan A.S., melindungi kesehatan masyarakat dengan memastikan keselamatan, efektivitas, dan keamanan obat-obatan manusia dan hewan, vaksin dan produk biologis lainnya untuk penggunaan manusia, dan perangkat medis. Badan ini juga bertanggung jawab atas keselamatan dan keamanan pasokan makanan, kosmetik, suplemen makanan bangsa kita, produk yang mengeluarkan radiasi elektronik, dan untuk mengatur produk tembakau.
IIKHTISAR PENGUJIAN OBAT:
Untuk apa obat itu?
OXBRYTA digunakan untuk pengobatan penyakit sel sabit (SCD) pada pasien yang berusia 12 tahun ke atas.
SCD adalah kelainan darah bawaan di mana sel-sel darah merah berbentuk tidak normal (dalam bentuk bulan sabit atau “sabit”) karena jenis hemoglobin yang tidak normal (bagian dari sel darah merah yang membawa oksigen ke seluruh bagian tubuh) . Penyakit ini ditandai oleh anemia hemolitik dan krisis vaso-oklusif menyakitkan berulang (VOC).
Bagaimana obat ini digunakan?
Tiga tablet OXBRYTA (total 1500 mg) diminum sekali sehari setiap hari.
Apa manfaat obat ini?
Lima puluh satu persen (46/90) pasien yang diobati dengan OXBRYTA mencapai peningkatan kadar hemoglobin minimal 1g / dl dibandingkan dengan 6,5% (6/92) pasien yang diobati dengan plasebo.
OXBRYTA disetujui di bawah program persetujuan yang dipercepat FDA, yang memberikan akses pasien sebelumnya ke obat baru yang menjanjikan sementara perusahaan terus melakukan uji klinis untuk mengkonfirmasi bahwa obat tersebut bekerja dengan baik.
Lebih banyak percobaan sedang berlangsung untuk menilai apakah ada manfaat klinis.
Apakah ada perbedaan dalam seberapa baik obat ini bekerja dalam uji klinis di antara jenis kelamin, ras dan usia?
Jenis Kelamin: OXBRYTA bekerja dengan cara yang sama pada pria dan wanita.
Ras: Mayoritas pasien adalah orang Amerika berkulit hitam atau Afrika. Jumlah pasien dalam ras lain terbatas; oleh karena itu, perbedaan dalam cara OXBRYTA bekerja di antara ras tidak dapat ditentukan.
Umur: Mayoritas pasien adalah orang dewasa berusia antara 18-64 tahun. Tidak ada cukup banyak pasien yang lebih tua dari 65 tahun untuk menentukan apakah ada perbedaan dalam bagaimana OXBRYTA bekerja antara pasien yang lebih tua dan yang lebih muda.
Apa kemungkinan efek sampingnya?
OXBRYTA dapat menyebabkan reaksi alergi yang serius.
Efek samping OXBRYTA yang paling umum termasuk sakit kepala, diare, sakit perut, mual, kelelahan, ruam dan demam.
Apakah ada perbedaan efek samping antara jenis kelamin, ras dan usia?
Jenis Kelamin: Terjadinya efek samping serupa antara pria dan wanita.
Ras: Mayoritas pasien adalah orang Amerika berkulit hitam atau Afrika. Jumlah pasien dalam ras lain terbatas; oleh karena itu, perbedaan dalam cara OXBRYTA bekerja di antara ras tidak dapat ditentukan.
Umur: Mayoritas pasien adalah orang dewasa berusia antara 18-64 tahun. Tidak ada cukup pasien yang lebih tua dari 65 tahun untuk menentukan apakah ada perbedaan efek samping antara pasien yang lebih tua dan yang lebih muda.
PENGUJIAN KLINIS
Siapa yang berpartisipasi dalam uji klinis?
FDA menyetujui OXBRYTA berdasarkan bukti dari satu uji klinis (Percobaan 1 / NCT03036813) yang mendaftarkan pasien dengan penyakit SCD. Uji coba dilakukan di 60 lokasi di Amerika Serikat, Kanada, Mesir, Kenya, Lebanon, Oman, Jamaika, Inggris, Italia, Belanda, Prancis, dan Turki.
Gambar 1 merangkum berapa banyak pria dan wanita dalam uji klinis.
Bagaimana uji coba dirancang?
Ada satu percobaan yang mengevaluasi manfaat dan efek samping OXBRYTA pada pasien dengan SCD. Dalam uji coba ini, pasien diharuskan memiliki riwayat 1-10 VOC dalam 12 bulan sebelumnya dan kadar hemoglobin yang rendah (dari 5,5 ke 10,5 g / dL). Pasien menerima secara acak baik OXBRYTA atau tablet plasebo setiap hari selama 6 bulan. Baik pasien maupun penyedia layanan kesehatan tidak tahu perawatan mana yang diberikan sampai akhir persidangan.
Manfaat OXBRYTA dibandingkan dengan plasebo dinilai oleh persentase pasien yang mencapai peningkatan kadar Hb 1g / dl selama periode 6 bulan.
GLOSARIUM
UJI KLINIS: Studi penelitian sukarela dilakukan pada orang dan dirancang untuk menjawab pertanyaan spesifik tentang keamanan atau efektivitas obat, vaksin, terapi lain, atau cara baru menggunakan perawatan yang ada.
KOMPARATOR: Pengobatan atau plasebo yang sebelumnya tersedia yang digunakan dalam uji klinis yang dibandingkan dengan obat yang sebenarnya sedang diuji.
EFFICASI: Seberapa baik obat mencapai respons yang diinginkan ketika diambil seperti yang dijelaskan dalam pengaturan klinis yang terkontrol, seperti selama uji klinis.
PLACEBO: Zat tidak aktif atau “pil gula” yang terlihat sama dengan, dan diberikan cara yang sama dengan, obat aktif atau perawatan sedang diuji. Efek dari obat atau perawatan aktif dibandingkan dengan efek dari plasebo.
SUBGROUP: Subset populasi yang diteliti dalam uji klinis. Subset demografis meliputi jenis kelamin, ras, dan kelompok umur.
Sumber :
https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/drug-trials-snapshots-oxbryta
