Artikel Terkait
Majalah Farmasetika – Terapi sel dan gen yang inovatif berpotensi mengobati dan menyembuhkan beberapa penyakit paling melemahkan yang diketahui umat manusia.
Tetapi memindahkan kandidat praklinis melalui pengembangan, manufaktur, dan persetujuan peraturan menghadirkan beberapa kesulitan yang berbeda dibandingkan dengan pengembangan obat tradisional.
Menemukan konstruksi genetik yang cocok, memvalidasinya dalam model yang sesuai, dan membuktikannya melalui uji klinis adalah hambatan bagi pengembang terapi sel dan gen.
Kompleksitas terapi sel dan gen telah mengharuskan penggunaan ilmu komputasi dan sejumlah besar data digital untuk mencapai tonggak sejarah berikutnya dalam pengembangan pra-klinis dan klinis. Sementara pikiran yang paling ambisius dan berprestasi saat ini bekerja di ruang terapi sel dan gen, banyak yang tidak memiliki pelatihan komputasi untuk menavigasi hamparan digital yang kompleks ini.
Selain itu, persyaratan komputasi telah menjadi penghalang pembaur dalam penemuan, pengembangan, dan pembuatan terapi sel dan gen . Kemajuan sangat dibatasi oleh tambal sulam kode kustom yang sulit dikelola, komponen aplikasi dan infrastruktur yang terisolasi, dan proses kuno.
Alat dari biofarmasi lain tidak hanya dapat diterjemahkan ke dunia terapi sel dan gen. Sebaliknya, perubahan besar dalam cara kita bekerja dan mengembangkan terapi ini sangat penting. Transformasi digital yang diperlukan lebih dari sekadar “mengangkat dan menggeser” infrastruktur TI lama Anda ke cloud. Kita harus merombak cara kita menemukan, bekerja, dan berkomunikasi. Kami hanya dapat mencapai ini dengan strategi transformasi digital yang kuat dan rencana eksekusi.
Di bawah ini, redaksi menguraikan lima langkah untuk memulai dan mengelola dalam perjalanan menerapkan metode pengembangan terapi sel dan gen baru yang modern.
Langkah 1: Buat peta jalan transformasi digital khusus untuk kebutuhan organisasi Anda
Model pengembangan terapi sel dan gen skala komersial yang sukses dimulai dengan platform kohesif yang terhubung secara digital yang memungkinkan keterlacakan dan integritas data di semua titik kontak mulai dari laboratorium penelitian, manufaktur, QC, dan rantai pasokan hingga administrasi pasien. Tetapi setiap tim di sepanjang kontinum pra-klinis dan klinis ini akan memiliki kebutuhan spesifik (seringkali tidak tumpang tindih).
Oleh karena itu, penting untuk menentukan kebutuhan yang tepat dari berbagai pemangku kepentingan dan secara jujur memprioritaskan “nice-to-haves” versus “need-to-haves.” Berdasarkan kriteria yang disepakati ini, Anda dapat beralih ke fase evaluasi, di mana tim Anda mempertimbangkan platform yang relevan untuk memenuhi kebutuhan ini.
Membuat perubahan besar-besaran seperti itu bisa tampak luar biasa, tetapi organisasi yang paling sukses tidak melakukan semuanya sekaligus. Mereka mengambil pendekatan modular untuk memilih platform yang memungkinkan fleksibilitas dan kelincahan dalam lanskap pengembangan terapeutik yang terus berubah. Ada banyak sumber daya yang tersedia untuk pengembangan peta jalan, termasuk, namun tidak terbatas pada, Miro, Monday, dan Roadmunk.
Langkah 2: Terapkan platform data canggih dari penelitian hingga komersialisasi
Pedoman untuk membuat terapi berbasis sel berubah secepat ilmu itu sendiri. Sistem dan alur kerja manual yang terputus memperkenalkan inefisiensi dalam pengembangan terapi sel dan gen. Perlu ada praktik yang lebih berkelanjutan untuk mencapai kepatuhan terhadap lanskap peraturan yang berkembang pesat ini.
Jika kita melihat industri lain yang sangat diatur, transformasi digital telah terbukti secara signifikan menurunkan biaya, meningkatkan kualitas, dan memungkinkan skalabilitas sambil tetap mematuhi persyaratan peraturan.
Dalam program pengembangan terapi sel dan gen, tujuannya bukan untuk meningkatkan pembuatan satu produk untuk menampung ribuan pasien, tetapi untuk menskalakan pembuatan batch kecil yang dipersonalisasi untuk ribuan pasien. Oleh karena itu, penting untuk menghilangkan silo data dan membangun platform data kolaboratif untuk menangkap dokumen dan catatan yang relevan dan memberikan jejak audit lengkap tentang perubahan spesifikasi dan batas kontrol target untuk mengurangi risiko dan mengurangi kemungkinan kegagalan klinis. Ini dapat dicapai dalam berbagai pengaturan pra-klinis, klinis, dan manufaktur dengan notebook elektronik all-in-one, catatan manufaktur batch elektronik (eBMR), dan perangkat lunak sistem manajemen informasi laboratorium (LIMS).
Sistem ini membantu perusahaan bergerak melampaui danau data dan membangun sistem data federasi untuk memungkinkan “pandangan mata burung” yang lebih akurat dari operasi di berbagai sumber data. Data gabungan memungkinkan visibilitas ujung ke ujung dari rantai pasokan Anda, manajemen acara yang digerakkan oleh peringatan, analitik, dan kolaborasi di seluruh tim, memberikan proses pengembangan terapi sel dan gen yang lebih efisien dan tangguh.
Langkah 3: Adopsi alur kerja yang intuitif dan dioptimalkan pengguna sehingga setiap anggota tim dapat memperoleh wawasan dari informatika
Database bukan hanya tentang mengumpulkan data. Ini juga tentang menghasilkan wawasan dan memahami apa yang dapat Anda lakukan dengan data. Dengan ledakan data biologis yang tersedia dari pengurutan generasi berikutnya, sangat penting untuk menggabungkan bioinformatika dan alat pembelajaran mesin sebagai komponen inti dari semua pengembangan terapi sel dan gen. Ini membantu organisasi lebih memahami proses internal mereka dan pasien yang mereka layani.
Tetapi alur kerja analisis data ini harus dapat diakses sehingga setiap anggota tim, bukan hanya ahli bioinformatika, dapat memahami data dalam eksperimen atau operasi mereka. Adopsi alur kerja yang intuitif dan dioptimalkan pengguna memungkinkan penyederhanaan proses data menjadi wawasan dan setiap anggota tim dapat mengikuti perkembangannya.
Transformasi digital sejati melibatkan pemberdayaan setiap orang dan tim di organisasi Anda untuk mendorong inovasi. Seperti yang kita ketahui dengan proses ilmiah, inovasi adalah kontinum yang tidak pernah berhenti, dan organisasi harus mengadopsi pola pikir yang memungkinkan mereka untuk terus mengeksplorasi cara-cara baru dalam memecahkan masalah. Demokratisasi alat analisis sehingga setiap orang dan tim di organisasi Anda dapat mendorong transformasi yang berarti dan membuat operasi lebih efisien.
Langkah 4: Manfaatkan pembelajaran mendalam untuk mengoptimalkan manufaktur komersial terapi sel dan gen
Seperti yang dicatat oleh mantan Komisaris FDA Scott Gottlieb, salah satu tantangan paling signifikan dalam menerapkan terapi sel dan gen adalah membangun proses manufaktur yang dapat diskalakan. Terlepas dari keberhasilan klinis dan komersial yang substansial, pembuatan vektor untuk terapi sel dan gen tetap menantang dan terbukti mahal.
Kita tahu bahwa selama proses pembuatan terapi gen, vektor yang digunakan untuk memasukkan terapi ke dalam sel yang menarik dapat memperkenalkan konsekuensi yang tidak diinginkan untuk diatasi. Misalnya, konstruksi virus sering terpotong di dalam transgene, yang menyebabkan persiapan produk obat yang terkontaminasi. Ini mengurangi kualitas keseluruhan, membuat terapi gen kurang efektif, kurang aman dan lebih mahal per dosis.
Banyak konstruksi dikembangkan dan diuji kemanjurannya tanpa mempertimbangkan manufakturabilitas atau cacat desain. Pada akhirnya, ini mengarah pada peningkatan waktu dan biaya yang terkait dengan pengembangan dan pembuatan terapi sel dan gen.
Memanfaatkan kemampuan komputasi, yaitu algoritma pembelajaran mendalam, memungkinkan prediksi yang tepat tentang pemotongan dan optimalisasi konstruksi yang lebih efisien. Ketika dikombinasikan dengan data karakterisasi pasien, wawasan ini menjanjikan untuk meningkatkan kualitas terapi sel dan gen yang dipersonalisasi dan memungkinkan pengiriman perawatan kepada pasien lebih awal.
Langkah 5: Dorong perubahan budaya di seluruh tim Anda untuk menciptakan transformasi berkelanjutan
Salah satu aspek yang paling penting namun sering diabaikan dari transformasi digital yang tulus dan berkelanjutan adalah mengelola proses transisi yang perlu terjadi dalam organisasi. Transformasi sejati membutuhkan keinginan yang memotivasi diri sendiri untuk perubahan dan perubahan budaya dalam pola pikir.
Untuk mewujudkannya, dapatkan dukungan dari kepemimpinan dan bekerja dengan pengguna akhir untuk memahami poin rasa sakit mereka. Pelajari dan komunikasikan bagaimana perubahan ini akan membuat pekerjaan mereka lebih mudah. Beberapa kebiasaan (bahkan yang tidak melayani tim Anda) sulit untuk dipatahkan, tetapi menunjukkan bahwa lebih sedikit upaya yang diperlukan untuk menyelesaikan sesuatu dapat menjadi langkah pertama yang sangat baik untuk mendorong adopsi teknologi baru.
Sangat penting untuk memiliki sumber daya dengan komitmen dan waktu untuk membantu mendorong transformasi dan menciptakan perubahan yang berkelanjutan. Untuk perusahaan besar dengan sistem warisan usang untuk diatasi, ini lebih dari sekadar “angkat dan geser;” itu menciptakan kembali. Anda harus mengandalkan vendor yang Anda pilih dan konsultan eksternal onboard selama transisi. Untuk perusahaan biotek kecil dan menengah, dukungan eksternal mungkin tidak diperlukan. Mendedikasikan sebagian waktu karyawan penuh waktu dan mengandalkan dukungan vendor platform akan cukup untuk menjembatani kesenjangan itu dan membantu tim Anda menciptakan perubahan yang tahan lama dan bermakna.
Kesimpulan
Program sel dan gen saat ini membutuhkan pendekatan multi-disiplin yang melibatkan banyak pemangku kepentingan. Transformasi digital adalah perjalanan yang perlu dimasukkan sebagai prinsip inti organisasi tanpa tanggal akhir.
Menciptakan vena digital yang terintegrasi penuh dari laboratorium ke platform manufaktur dan rantai pasokan akan secara dramatis mengurangi kesalahan, mengurangi risiko kegagalan, dan meningkatkan kecepatan dan akurasi produk terapi sel dan gen. Lima langkah yang disebutkan di atas bersama dengan akses ke platform yang memungkinkan, akan mengurangi pembatasan transformasi digital dan mendorong lebih banyak terapi terobosan ke pasar.
Disadur dari Five Digital Transformation Steps for Cell and Gene Therapies. Claire Aldridge, PhD, Form Bio. https://www.technologynetworks.com/biopharma/articles/five-digital-transformation-steps-for-cell-and-gene-therapies
References
- Approved cellular and gene therapy products. FDA. Updated November 12, 2022. Accessed November 25, 2022. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products
- Lessons from banking to improve risk and compliance and speed up digital transformations. McKinsey. Published June 20, 2021. Accessed November 12, 2022. https://www.mckinsey.com/capabilities/mckinsey-digital/our-insights/lessons-from-banking-to-improve-risk-and-compliance-and-speed-up-digital-transformations
- Eaker S, Armant M, Brandwein H, et al. Concise review: guidance in developing commercializable autologous/patient-specific cell therapy manufacturing.Stem Cells Transl Med. 2013;2(11):871-883. doi: 5966/sctm.2013-0050
- Gottlieb S.Remarks to the Alliance for Regenerative Medicine’s annual board Published May 23, 2018. Accessed November 12, 2022. https://www.fda.gov/news-events/speeches-fda-officials/remarks-alliance-regenerative-medicines-annual-board-meeting-05222018
