Info Farmasi Terkini Berbasis Ilmiah dan Praktis Majalah Farmasi Online Pertama di Indonesia
Artikel Terkait
Farmasetika.com – Food and Drug Administration Amerika Serikat telah menyetujui Trikafta (elexacaftor / ivacaftor / tezacaftor) – terapi kombinasi rangkap tiga pertama yang tersedia untuk pasien dengan mutasi fibrosis kistik yang paling umum.
Cystic fibrosis atau fibrosis kistik (FK) adalah penyakit keturunan yang menyebabkan lendir-lendir di dalam tubuh menjadi kental dan lengket. FK bukanlah penyakit menular, tetapi justru penderitanya lebih rentan tertular infeksi bila berdekatan atau bersentuhan dengan penderita penyakit infeksi.
Persetujuan obat datang lima bulan lebih cepat dari jadwal dan hanya tiga bulan setelah perusahaan farmasi Vertex mengajukan aplikasi pengaturannya.
Trikafta disetujui untuk pasien 12 tahun dan lebih tua dengan cystic fibrosis yang memiliki setidaknya satu mutasi F5080del dalam gen regulator cystic transmembrane conductance regulator gen, yang diperkirakan mempengaruhi 90% dari populasi fibrosis kistik atau sekitar 6.000 orang.
“Hari ini menandai tonggak sejarah bagi pasien FK, keluarga mereka dan Vertex. Setelah perjalanan 20 tahun bersama, kami telah menerima persetujuan FDA dari TRIKAFTA: obat terobosan tunggal dengan potensi untuk mengobati hingga 90% dari semua orang dengan FK di masa depan.” Kata Presiden dan Kepala Eksekutif Vertex, Jeffrey Leiden
Untuk sekitar 6.000 orang dengan FK di AS, Trikafta adalah obat pertama yang dapat mengobati penyebab penyakit mereka.
“Saya ingin berterima kasih secara pribadi kepada ratusan ilmuwan Vertex yang telah mengerjakan program ini selama hampir 20 tahun – banyak dari mereka telah mendedikasikan seluruh karir mereka untuk mengubah arah penyakit ini; Yayasan FK yang telah memberikan dukungan, dorongan dan bantuan selama perjalanan; dan yang paling penting, ribuan pasien, perawat, dokter, dan advokat yang telah dengan berani dan gigih bekerja berdampingan dengan kami untuk mencapai tempat kami hari ini. ” lanjutnya
Trikafta secara umum ditoleransi dengan baik dan menunjukkan peningkatan dalam berbagai ukuran hasil, termasuk peningkatan FEV1, peningkatan gejala pernapasan dan dalam studi 24 minggu mengurangi tingkat eksaserbasi paru serta peningkatan BMI.
Vertex saat ini mengevaluasi Trikafta pada anak usia 6 hingga 11 dengan studi fase 3 yang sedang berlangsung.
Reshma Kewalramani, Wakil Presiden Eksekutif dan Kepala Petugas Medis di Vertex, menambahkan: “Kecepatan luar biasa dari persetujuan ini menggarisbawahi rasa urgensi kita bersama dengan FDA dan komunitas FK untuk membawa obat ini kepada orang-orang yang memenuhi syarat dengan FK, terutama mereka yang tidak memiliki obat menargetkan penyebab penyakit mereka.
“Kami tetap berkomitmen untuk tanpa henti mengejar pengembangan terapi transformatif untuk semua orang yang hidup dengan penyakit ini.” Tutupnya.
Sumber : US FDA approves Vertex’s new breakthrough therapy for cystic fibrosis http://www.pharmafile.com/news/531724/us-fda-approves-vertex-s-new-breakthrough-therapy-cystic-fibrosis
