Artikel Terkait
FDA telah menerima aplikasi obat baru (NDA) untuk vimseltinib (Deciphera Pharmaceuticals) untuk tinjauan prioritas. Obat ini merupakan reseptor colony stimulating factor 1 untuk pasien dengan tumor sel raksasa tenosinovial (TGCT). Vimseltinib memiliki tanggal target Prescription Drug User Fee Act pada 17 Februari 2025.
“Berdasarkan hasil positif dari studi pivotal fase 3 MOTION dan setelah pengumuman baru-baru ini bahwa [European Medicine Agency] telah memulai tinjauan atas [Aplikasi Otorisasi Pemasaran] vimseltinib, kami sangat antusias memulai proses tinjauan regulasi di AS dan berharap dapat bekerja sama dengan FDA untuk memberikan opsi pengobatan baru bagi pasien dengan TGCT,” kata Steve Hoerter, presiden dan CEO Deciphera Pharmaceuticals, dalam siaran pers.
MOTION (NCT05059262) adalah studi fase 3 global, double-blind, tentang vimseltinib pada pasien dengan TGCT simptomatik yang tidak dapat menjalani operasi. Peneliti melakukan randomisasi pengobatan 2:1 dengan vimseltinib 30 mg dua kali seminggu atau plasebo yang cocok selama 24 minggu. Titik akhir utama adalah tingkat respons objektif (ORR) pada minggu ke-25, dengan titik akhir sekunder termasuk ORR pada minggu ke-25 berdasarkan skor volume tumor, perubahan dari baseline dalam lingkup gerak aktif (ROM) dari sendi yang terkena, dan hasil yang dilaporkan pasien, seperti skala penilaian kekakuan, EuroQol Visual Analog Scale, dan inventaris nyeri singkat untuk respons nyeri terburuk. Para peneliti juga mengevaluasi keamanan vimseltinib.
Peneliti menugaskan 123 pasien untuk pengobatan (83 dengan vimseltinib, 40 dengan plasebo) antara 21 Januari 2022, dan 21 Februari 2023. Usia median adalah 44 tahun, 59% adalah perempuan, dan sebagian besar lokasi penyakit primer berada di lutut sebanyak 67%. Sekitar 11% pasien yang menggunakan vimseltinib dan 13% pasien yang menggunakan plasebo menghentikan pengobatan sebelum minggu ke-25, dan 1 individu dalam kelompok plasebo tidak menerima obat studi.
Tentang Uji Coba
Judul: Studi Vimseltinib untuk Tumor Sel Raksasa Tenosinovial (MOTION)
ClinicalTrials.gov ID: NCT05059262
Sponsor: Deciphera Pharmaceuticals LLC
Tanggal Penyelesaian (Perkiraan): Juli 2026
ORR adalah 40% untuk vimseltinib dan 0% untuk kelompok plasebo. Penulis studi juga menyebutkan adanya peningkatan yang signifikan dari baseline hingga minggu ke-25 dalam ROM aktif sebesar 18,4% dan 3,8%, masing-masing, fungsi fisik dengan perbedaan 3,3 poin antara kedua kelompok, kekakuan terburuk dengan perbedaan –1,8 poin, dan status kesehatan dengan perbedaan 7,4 poin.
Lebih lanjut, terdapat lebih banyak responden nyeri yang signifikan dengan vimseltinib (48%) dibandingkan dengan plasebo (23%). Sebagian besar kejadian buruk yang muncul selama pengobatan (TEAE) adalah derajat 1 atau 2, dengan satu-satunya kejadian buruk derajat 3 atau 4 terjadi pada 5% atau lebih individu yang diobati dengan vimseltinib yang melibatkan peningkatan kadar kreatin fosfokinase darah. Data tidak menunjukkan adanya hepatotoksisitas kolestatik atau cedera hati akibat obat. Ada satu pasien yang mengalami TEAE serius berupa abses subkutan saat diobati dengan vimseltinib.
Hasil ini dipresentasikan pada pertemuan tahunan 2024 American Society of Clinical Oncology dan dipublikasikan di Lancet.
