Info Farmasi Terkini Berbasis Ilmiah dan Praktis Majalah Farmasi Online Pertama di Indonesia
Artikel Terkait
Majalah Farmasetika (Ed.4/Juni 2016). Regulator obat di Eropa, European Medicines Agency (EMA) telah merekomendasikan pemberian izin edar bersyarat di Uni Eropa (UE) untuk terapi canggih produk obat baru (new advanced therapy medicinal product/ATMP).
Zalmoxis dianjurkan sebagai ajuvan, atau tambahan pengobatan untuk pasien dewasa yang menerima transplantasi sel induk/sel punca haploidentical haematopoietic (haploidentical haematopoietic stem cell transplant/HSCT) untuk berbagai jenis kanker darah untuk membantu pemulihan kekebalan dan mengurangi risiko penyakit graft-versus-host.
Haploidentical HSCT melibatkan pasien yang menerima sel induk haematopoietic dari donor yang cocok untuk membantu sumsum tulang memproduksi sel-sel darah yang sehat. Jenis transplantasi ini digunakan untuk mengobati penyakit darah yang serius, seperti keganasan hematologis, yang mencakup leukemia dan limfoma.
Zalmoxis terdiri dari sel-sel T (sejenis sel kekebalan) dari donor sel induk, yang telah dipisahkan dari sisa sel-sel dalam transplantasi dan telah dimodifikasi secara genetik untuk menyertakan ‘gen pembunuh diri/suicide gene‘ yang disebut HSV-TK. Sel T yang diberikan untuk transplantasi pasien dapat membantu tubuh melawan infeksi, meningkatkan keberhasilan transplantasi dan mendukung efek anti-kanker tahan lama; Namun sel T juga dapat menyebabkan penyakit graft-versus-host. Gen bunuh diri di Zalmoxis membuat sel-sel T rentan terhadap obat yang disebut gansiklovir. Jika pasien mengalami penyakit graft-versus-host, gansiklovir diberikan, yang mampu membunuh sel-sel T yang memiliki gen bunuh diri, sehingga mencegah perkembangan lebih lanjut dari penyakit tersebut.
Komite EMA merekomendasikan persetujuan bersyarat untuk Zalmoxis. Persetujuan bersyarat adalah salah satu mekanisme utama Badan untuk memfasilitasi akses sebelumnya oleh pasien untuk obat-obatan yang memenuhi kebutuhan medis yang belum terpenuhi. Persetujuan bersyarat memungkinkan EMA untuk merekomendasikan obat untuk otorisasi pemasaran sebelum ketersediaan data percobaan klinis yang terkonfirmasi, jika ditemukan manfaat lebih besar daripada risiko akan membuat obat ini tersedia untuk pasien lebih luas.
Efek dari Zalmoxis dipelajari dalam percobaan di mana 30 pasien dengan kanker darah yang memiliki haploidentical HSCT diberi Zalmoxis. Dari pasien ini, 23 memiliki sistem kekebalan tubuh mereka dipulihkan. penyakit graft-versus-host terjadi pada sepuluh pasien. Sembilan dari mereka diberi gansiklovir dan tidak satupun dari mereka meninggal atau mengalami efek jangka panjang yang serius dari penyakit graft-versus-host.
Tingkat kelangsungan hidup secara keseluruhan dari total 45 pasien (30 dari uji coba ini dan 15 dari uji coba yang sedang berlangsung kedua) diobati dengan Zalmoxis dibandingkan dengan tarif dari database pasien yang telah menjalani haploidentical HSCT, tingkat kelangsungan hidup yang lebih tinggi untuk pasien yang menerima Zalmoxis ( 49% bertahan hidup setelah satu tahun, dibandingkan dengan 37% untuk pasien yang tidak menerima Zalmoxis).
Sumber : http://www.ema.europa.eu/
