Info Farmasi Terkini Berbasis Ilmiah dan Praktis Majalah Farmasi Online Pertama di Indonesia
Artikel Terkait
Farmasetika.com – Badan pengawas makanan dan obat-obatan Amerika Serikat ( FDA US ) telah menyetujui Mepsevii pada November 2017. Mapsevii adalah obat pengganti enzim yang mengandung zat aktif Vestronidase Alfa-vjbk. Mepsevii digunakan untuk pengobatan pasien anak dan dewasa dengan kondisi metabolisme bawaan yang disebut yang disebut Mucopolysaccharidosis tipe VII (MPS VII), yang juga dikenal sebagai sindrom Sly.
Apa itu Mucopolysaccharidosis VII
Mucopolysaccharidosis tipe VII (MPS VII) adalah kondisi progresif yang sangat langka yang mempengaruhi sebagian besar jaringan dan organ. MPS VII merupakan kondisi genetic langka yang berdampak kurang dari 150 pasien di seluruh dunia. Gejala yang di rasakan bagi pasien penderita MPS VII ini berbeda antara pasien ke pasien lainnya. Tetapi sebagian besar pasien memiliki kelainan tulang yang semakin dirasakan dengaan bertambahnya usia, termasuk perawakan badan yang pendek.
Gejala lain yang dapat timbul yaitu terjadi kelainan pada katup jantung, pembesaran hati dan limpa, dan penyempitan saluran pernafasan yang dapat menyebabkan infeksi paru-paru dan kesulitan bernafas serta dapat mengakibatkan perlambatan pertumbuhan dan cacat intelektual progresif (FDA,2017).
Mekanisme kerja Vestronidase Alfa-vjbk
Terjadi gangguan penyimpanan liposom karena adanya defisiensi enzim beta- glukuronidase sehingga terjadi penumbukan secara tidak normal bahan-bahan yang beracun didalam sel-sel tubuh sehingga menyebabkan Mucopolysaccharidosis tipe VII (MPS VII) ini. Dengan pemberian Mapsevii secara IV maka enzim yang hilang tersebut akan dapat digantikan. (FDA,2017).
Beta-glucuronidase (GUS) adalah enzim lisosom yang bertanggung jawab untuk degradasi glikosaminoglikan yang mengandung glukuronat (GAG). Menghasilkan penyimpanan lisosom dan akumulasi GAG dalam sel dari degradasi metabolik yang tidak lengkap dari makromolekul menyebabkan kerusakan pada banyak jaringan dan organ.
Vestronidase alfa berfungsi sebagai sumber eksogen enzim GUS untuk penyerapan menjadi lisosom seluler, yang difasilitasi oleh adanya residu mannose-6-fosfat (M6P) pada rantai oligosakarida dari enzim rekombinan. Rantai memungkinkan pengikatan enzim pada reseptor permukaan sel untuk meningkatkan penyerapan seluler, dan menargetkan lisosom untuk mencapai katabolisme akumulasi GAG dalam jaringan yang terkena (Drugbank, 2019)
Keamanan dan keberhasilan pengobatan menggunakan mepsevii telah diuji secara klinis dan protokol akses diperluas yang mendaftarkan 123 pasien dari 5 bulan hingga 25 tahun. Dosis Mapsevii dapat diberikan hingga 4 mg / kg setiap dua minggu hingga 164 minggu. Penilaian pengobatan akan dilakukan ddengan tes jalan kaki selama enam menit pada sepuluh pasien yang dapat melakukan tes. Setelah 24 minggu perawatan, perbedaan rata-rata jarak berjalan relative terhadap plasebo adalah 18 meter. Selanjutnya dilakukan perbaikan lanjutan hingga 120 minggu terhadap tiga pasien dan stabilisasi pada pasien lain. Pada perbaikan lanjutan dua pasien mengalami peningkatan fungsi paru-paru. Indikasi MPS VII terhadap system saraf pusat belum ditentukan. FDA mewajibkan produsen untuk melakukan studi pasca pemasaran untuk mengevaluasi keamanan jangka panjang produk. FDA memberikan persetujuan Mepsevii kepada Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. (FDA, 2017).
Mapsevii dapat diberikan kepada pasien setiap dua minggu dengan infus kedalam vena yang berlangsung selama empat jam. Dosis yang disarankan adalah 4 mg/kg berat badan dan sebelum penggunaan pasien diberikan antihistamin untuk mengurangi resiko reaksi alergi .
Efek samping dan pemerian
Efek samping yang paling umum dengan Mepsevii (yang dapat mempengaruhi lebih dari 1 dalam 10 orang) adalah reaksi anafilaksis (reaksi alergi parah, mendadak), urtikaria (ruam gatal) dan pembengkakan di tempat infus. Mepsevii tidak boleh digunakan pada pasien yang pernah memiliki reaksi anafilaksis terhadap vestronidase alfa atau salah satu bahan obat lainnya (European Medicines Agency, 2018).
Mepsevi digunakan melalui intavena yang mengandung zat aktif Vestronidase Alfa. Sedangkan bahan lain atau komposisi dalam sediaan injeksi Mepsevii adalah Sodium Phosphate, Monobasic, Dihydrate (3,12 mg/ml); Sodium Chlorida (7,88 mg/ml); Histidine (3,1 mg/ml) dan Polysorbate 20 ( 0,1 mg/ml). sediaan tak bewarna hingga kekuningan. Simpan di bawah pendingin pada 2 ° C hingga 8 ° C (36 ° F hingga 46 ° F). Jangan membeku atau dikocok. Penyimpanan harus terlindungi dari cahaya (Ultragenyx Pharmaceutical Inc., 2017).
Mepsevii yang diproduksi Ultragenyx Pharmaceutical Inc terdapat dalam sediaan injeksi untuk penggunaan intravena yang terdapat dalam 10mg/5 ml (2 mg/ml).
DAFTAR PUSTAKA
- Drugbank. 2019. Vestronidase alfa. Tersedia online di https://www.drugbank.ca/drugs/DB12366
- European Medicines Agency. 2018. Mepsevii (vestronidase alfa). Tersedia online di https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/mepsevii-epar-medicine-overview_en.pdf
- FDA. 2017. FDA approves treatment for rare genetic enzyme disorder. Tersedia online di https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-treatment-rare-genetic-enzyme-disorder
- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 2017. MEPSEVII. Tersedia online di https://medlibrary.org/lib/rx/meds/mepsevii/page/4/
Penulis : Asri Savitri, Mahasiswa Prodi Sarjana Farmasi, Fakultas Farmasi, Universitas Padjadjaran
