Info Farmasi Terkini Berbasis Ilmiah dan Praktis Majalah Farmasi Online Pertama di Indonesia
Artikel Terkait
Farmasetika.com – Food and Drug Administration (FDA) Amerika Serikat mengeluarkan pernyataan resmi untuk mengklarifikasi masalah akurasi data dengan terapi gen yang baru-baru ini disetujui Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi, AveXis), produk yang dimaksudkan untuk mengobati atrofi otot tulang belakang (spinal muscular atrophy/SMA) pada anak di bawah 2 tahun.
Menurut pernyataan, AveXis sebelumnya telah memberi tahu FDA tentang masalah manipulasi data yang berdampak pada akurasi data tertentu dari pengujian produk yang dilakukan pada hewan, yang diajukan dalam aplikasi lisensi biologis (BLA).
Meskipun perusahaan menjadi sadar akan masalah ini sebelum persetujuan FDA tetapi tidak memberitahu FDA sampai setelah peninjauan produk.
Zolgensma disetujui pada Mei 2019 sebagai terapi gen pertama untuk SMA, penyakit langka yang merupakan penyebab genetik utama kematian bayi.
Obat ini diindikasikan untuk pasien anak di bawah 2 tahun dengan mutasi bi-allelic pada gen survival motor neuron 1 (SMN1). Melalui infus 1 kali, Zolgensma memberikan salinan gen yang mengkode protein SMN manusia, yang berfungsi untuk menargetkan penyebab penyakit. Dengan masuknya pasar, Zolgensma menjadi obat paling mahal di dunia, dengan harga lebih dari 2 juta dolar AS atau sekitar 14 miliar rupiah per pasien.
Peter Marks, MD, PhD, direktur Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologi, mengatakan bahwa agensi tersebut menilai situasi, tetapi mencatat bahwa tidak ada kekhawatiran utama tentang produk yang tersisa di pasar.
Masalah akurasi data terbatas pada sebagian kecil dari data pengujian produk yang terkandung dalam aplikasi pemasaran, katanya. Dengan demikian, FDA tidak mengubah penilaian positif informasi dari uji klinis manusia yang dilakukan sebagai bagian dari program pengembangan.
“Totalitas bukti yang menunjukkan efektivitas produk dan profil keamanannya terus memberikan bukti kuat yang mendukung profil risiko-manfaat yang menguntungkan secara keseluruhan,” kata Marks.
Namun, FDA terus mengevaluasi integritas data pengujian produk yang digunakan dalam pengembangan proses pembuatan produk.
Menanggapi masalah ini, FDA terus menilai manipulasi data pengujian produk yang digunakan dalam proses produksi dan melakukan penilaian menyeluruh terhadap informasi dari inspeksi yang baru saja selesai.
Sumber :
FDA Assessing Data Manipulation Concerns with Gene Therapy Product
https://www.pharmacytimes.com/news/fda-assessing-data-manipulation-concerns-with-gene-therapy-product
Statement on data accuracy issues with recently approved gene therapy. FDA. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/statement-data-accuracy-issues-recently-approved-gene-therapy.
