Info Farmasi Terkini Berbasis Ilmiah dan Praktis Majalah Farmasi Online Pertama di Indonesia
Artikel Terkait
Penemuan Obat Pertama di Dunia Untuk Sindrom Rett Mulai Masuk Uji Klinik . Sindrom Rett adalah penyakit langka gangguan postnatal progresif pada perkembangan saraf yang tidak diwarisi secara genetik dan terjadi secara eksklusif pada anak perempuan. Hingga saat ini belum ada obatnya.
Badan POM-nya Amerika, The Food and Drug Administration (FDA) telah memberikan penunjukan secara khusus (Orphan Drug Designation (ODD)) ke Anavex Life Sciences untuk secepatnya melakukan pengujian klinis terhadap ANAVEX 2-73 dalam pengobatan sindrom Rett.
Presiden dan CEO Anavex Life Sciences , Christopher U. Missling mengatakan: “Penunjukan ini menandakan gerakan pertama Amerika Serikat untuk ANAVEX 2-73. Sindrom Rett adalah penyakit yang menghancurkan dan terjadi pada anak usia dini dan hampir secara eksklusif pada anak perempuan Sebagai saat ini belum ada obatnya, sindrom Rett merupakan kebutuhan klinis yang belum terpenuhi secara jelas.2
“Pengakuan dari FDA melalui penunjukan ini memungkinkan kita untuk secara resmi bergerak maju dengan studi klinis manusia yang direncanakan dalam indikasi penyakit ini, sehingga berpotensi memperluas jangkauan untuk ANAVEX 2-73 selain penyakit Alzheimer.”
Tentang Sindrom Rett
sindrom Rett adalah gangguan postnatal progresif pada perkembangan saraf yang tidak diwarisi secara genetik dan terjadi hampir secara eksklusif pada anak perempuan dan mengarah ke gangguan parah, mempengaruhi hampir setiap aspek kehidupan anak: kemampuan mereka untuk berbicara, berjalan, makan, dan bahkan bernapas dengan mudah.
Ciri sindrom Rett adalah gerakan tangan berulang konstan. Hal ini ditandai dengan pertumbuhan normal awal dan pengembangan (6 sampai 18 bulan) diikuti oleh perlambatan pertumbuhan, kehilangan penggunaan tujuan dari tangan, gerakan tangan yang khas, memperlambat pertumbuhan otak dan kepala, masalah dengan berjalan kaki, kejang, dan cacat intelektual.
Saat ini tidak ada obat untuk sindrom Rett dan hanya pengobatan pada gejalanya. Manajemen gejala dilakukan melalui pendekatan multidisiplin yang memanfaatkan obat untuk kesulitan bermotor, penyimpangan pernapasan, dan kontrol kejang melalui obat-obatan antikonvulsan. sindrom Rett disebabkan oleh mutasi pada gen MECP2 dan menyerang semua kelompok ras dan etnis dan terjadi di seluruh dunia pada sekitar 1 dari setiap 10.000-15.000 kelahiran bayi perempuan.
Sumber : http://processandproduction.pharmaceutical-business-review.com/
