FDA Setujui Terapi Pertama untuk Pasien Berkelainan Darah Langka “Beta Thalassemia”

Artikel Terkait

Daprodustat,Obat Oral Pertama untuk Anemia pada Gagal Ginjal Kronis dengan Dialisis

17 September 2023

Forum P&G Bantu Atasi Masalah Global Anemia Karena Defisiensi Zat Besi

2 November 2020

Ferumoxytol, Terapi Baru Atasi Anemia Defisiensi Zat Besi

16 Maret 2019

farmasetika.com – Pada 8 November 2019, Badan Administrasi Obat dan Makanan AS memberikan persetujuan kepada Reblozyl (luspatercept-aamt) untuk pengobatan anemia (kekurangan sel darah merah) pada pasien dewasa dengan thalassemia beta yang memerlukan transfusi sel darah merah (red blood cell /RBC) reguler.

Persetujuan bersejarah

“Ketika pasien menerima beberapa transfusi darah, ada risiko kelebihan zat besi, yang dapat mempengaruhi banyak organ,” kata Richard Pazdur, MD, direktur Oncology Center of Excellence FDA dan direktur pelaksana Office of Oncologic Diseases di Pusat FDA untuk Evaluasi dan Penelitian Obat.

“Persetujuan hari ini memberi pasien terapi yang, untuk pertama kalinya, akan membantu mengurangi jumlah transfusi darah. Persetujuan ini adalah contoh dari kemajuan berkelanjutan kami untuk penyakit langka dan memberikan obat baru yang penting kepada pasien sebelumnya. ” lanjutnya.

Apa itu Beta thalassemia?

Beta thalassemia, juga disebut “Cooley’s anemia,” adalah kelainan darah bawaan yang mengurangi produksi hemoglobin, protein yang mengandung zat besi dalam sel darah merah yang membawa oksigen ke sel-sel di seluruh tubuh. Pada orang dengan thalassemia beta, kadar hemoglobin yang rendah menyebabkan kekurangan oksigen di banyak bagian tubuh dan anemia, yang dapat menyebabkan kulit pucat, kelemahan, kelelahan, dan komplikasi yang lebih serius.

Pengobatan suportif untuk orang dengan beta thalassemia seringkali terdiri dari rejimen transfusi darah kronis seumur hidup untuk bertahan hidup dan pengobatan untuk kelebihan zat besi akibat transfusi. Orang dengan talasemia beta juga berisiko lebih tinggi mengalami pembekuan darah abnormal.

Uji klinis

Persetujuan Reblozyl didasarkan pada hasil uji klinis 336 pasien dengan thalassemia beta yang membutuhkan transfusi sel darah merah, di mana 112 menerima plasebo. Dua puluh satu persen dari pasien yang menerima Reblozyl mencapai setidaknya 33% pengurangan transfusi dibandingkan dengan 4,5% dari pasien yang menerima plasebo. Pengurangan transfusi berarti bahwa pasien membutuhkan lebih sedikit transfusi selama 12 minggu berturut-turut saat mengambil Reblozyl.

Efek samping

Efek samping yang umum terjadi pada pasien yang memakai Reblozyl adalah sakit kepala, nyeri tulang, artralgia (nyeri sendi), kelelahan, batuk, sakit perut, diare dan pusing. Pasien mungkin mengalami hipertensi saat menggunakan Reblozyl. Profesional perawatan kesehatan disarankan untuk memantau tekanan darah pasien selama perawatan dan untuk memulai pengobatan anti-hipertensi jika perlu. Pasien yang menerima Reblozyl harus dimonitor untuk trombosis (pembekuan darah).

FDA menyarankan para profesional perawatan kesehatan untuk memberi tahu wanita usia reproduksi untuk menggunakan kontrasepsi yang efektif selama perawatan dengan Reblozyl. Wanita yang sedang hamil atau menyusui sebaiknya tidak menggunakan reblozyl karena dapat menyebabkan kerusakan pada janin yang sedang berkembang atau bayi yang baru lahir.

FDA memberikan penunjukan aplikasi Jalur Cepat ini. Reblozyl juga menerima penunjukan Obat Orphan, yang memberikan insentif untuk membantu dan mendorong pengembangan obat untuk penyakit langka. FDA memberikan persetujuan Reblozyl kepada Celegene Corporation.

Sumber : FDA approves first therapy to treat patients with rare blood disorder. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-treat-patients-rare-blood-disorder