Info Farmasi Terkini Berbasis Ilmiah dan Praktis Majalah Farmasi Online Pertama di Indonesia
Artikel Terkait
Selangkah Lagi GSK Luncurkan Terapi Genetik Pertama di Dunia. Perusahaan farmasi terbesar di Inggris GlaxoSmithKline (GSK) telah memenangkan rekomendasi marketing dari regulator Eropa (4/4) untuk terapi gen pertama dalam mengobati kondisi langka yang membuat anak-anak yang baru lahir tidak mampu melawan infeksi sehari-hari.
Terapi yang dikenal sebagai Strimvelis menerima dukungan dari European Medicines Agency (EMA) untuk mengobati kondisi yang dikenal sebagai adenosine-deaminase-deficient severe combined immunodeficiency (ADA-SCID).
Jika disetujui, ini akan menjadi pengobatan pertama yang tersedia untuk pasien di dunia. Sejauh ini belum ada obat yang berwenang untuk mengobati ADA-SCID di Uni Eropa.
Patrick Vallance, presiden, R & D, GSK mengatakan: “Kami menyambut pendapat ini dari CHMP (The Committee for Medicinal Products for Human Use) yang merupakan langkah penting menuju tersedianya Strimvelis untuk anak-anak yang hidup dengan kondisi yang sangat langka dan fatal. Ke depan, kami berharap untuk menerapkan platform teknologi terapi gen ini ke penyakit lain, memungkinkan lebih banyak pasien untuk mendapatkan keuntungan dari pendekatan pengobatan yang inovatif ini. ”
Terapi Strimvelis
Strimvelis, terbuat dari sel-sel pasien yang ditargetkan untuk mengobati kondisi penyakit gelembung-anak (the bubble-boy disease). Pengobatan ini dibuat dengan menggunakan sel-sel sumsum tulang pasien dimana gen enzim adenosine-deaminase normal telah dimasukkan sebelumnya.
Setelah sel-sel ini disuntikkan kembali ke tubuh pasien, sel-sel yang mampu berkembang menjadi berbagai jenis sel darah dan sel kekebalan tubuh. Hal ini diharapkan dapat memberikan kemampuan untuk menghasilkan limfosit yang dapat melawan infeksi bagi pasien seumur hidupnya.
Martin Andrews, kepala unit penyakit langka di GSK mengatakan: “Jika disetujui, Strimvelis akan menjadi terapi korektif gen ex-vivo pertama bagi anak-anak untuk mencapai persetujuan peraturan di seluruh negara di dunia.”
ADA-SCID diperkirakan terjadi pada sekitar 15 pasien per tahun di Eropa. ADA-SCID adalah gangguan yang sangat langka yang disebabkan oleh gen yang rusak diwariskan dari kedua orang tuanya. gen yang rusak ini berhenti produksi protein esensial yang disebut adenosin deaminase (ADA), yang diperlukan untuk produksi limfosit (sejenis sel darah putih).
Anak yang lahir dengan ADA-SCID tidak mengembangkan sistem kekebalan tubuh yang sehat sehingga tidak dapat melawan infeksi sehari-hari, yang bisa mengakibatkan sakit parah dan mengancam jiwa.
Sumber : http://www.pharmafile.com
